A l'espera de conèixer el text definitiu del Anteprojecte de Llei dels Medicaments i Productes Sanitaris que aprovi el Consell de Ministres, l'Associació Espanyola de Laboratoris de Medicaments Orfes i Ultrorfs (AELMHU) ha sol·licitat avui excloure els medicaments orfes i ultrorfs de l'àmbit d'aplicació de la disposició addicional sisena.
Aquest posicionament no és nou, ja que ho ve defensant de forma ininterrompuda des de 2022 davant el Ministeri de Sanitat i els diferents departaments ministerials implicats. A seu judici, excloure els medicaments orfes i ultrorfs d'aquesta disposició respon a una qüestió de coherència sanitària, reguladora, econòmica i industrial.
AELMHU considera que l'aplicació d'aquesta mesura manca d'una justificació específica des de la perspectiva sanitària, resulta difícilment compatible amb els objectius de competitivitat, innovació i atracció d'inversió que el mateix Govern ha establert per al sector farmacèutic i trenca amb el tractament diferenciat que la normativa europea i l'ordenament jurídic espanyol reconeixen a aquesta categoria de medicaments i pot generar riscos per a l'accés dels pacients amb malalties rares a noves teràpies.
L'Associació subratlla que aquests medicaments ja estan sotmesos a un dels sistemes d'avaluació i finançament més exigents del Sistema Nacional de Salut, mitjançant finançament condicionat, acords específics, restriccions d'ús, models de pagament per resultats i revisions periòdiques de preu. Per això, considera que l'aplicació d'una nova càrrega econòmica resulta difícilment compatible amb el marc regulatori existent i amb les polítiques de suport a la innovació en malalties rares.
A més, l'Associació recorda que, segons les dades del Ministeri de Sanitat, el pes dels medicaments orfes en la despesa farmacèutica hospitalària s'ha mantingut estable -al voltant del 10%-, mentre que el nombre de medicaments finançats pràcticament s'ha duplicat, passant de 46 el 2020 a 85 el 2024. En aquest mateix període, el consum mitjà per medicament finançat va descendir un 17,3%, un dada que, segons AELMHU, reflecteix que l'increment de la despesa respon a la incorporació de noves alternatives terapèutiques i no a un augment desproporcionat del cost dels tractaments.
Per AELMHU, l'avaluació de la Disposició no s'ha de limitar a la seva possible efecte pressupostari, sinó incorporar també el cost d'oportunitat que pot generar sobre la competitivitat del sector farmacèutic espanyol.
La Estratègia de la Indústria Farmacèutica 2024-2028 identifica les malalties rares com un àmbit estratègic per a Espanya i destaca que la inversió en aquest camp impulsa la innovació biomèdica, el desenvolupament tecnològic i la generació de coneixement.
Les decisions regulatòries condicionen la localització d'inversions, el desenvolupament d'assaigs clínics i la priorització dels països per al llançament de nous medicaments. En un àmbit com el de les malalties rares, caracteritzat per llargs processos d'investigació i elevats nivells d'inversió, les mesures econòmiques que redueixin l'atractiu del mercat espanyol poden repercutir en la disponibilitat de noves opcions terapèutiques per als pacients.
Actualment, 68 companyies comercialitzen medicaments orfes amb Codi Nacional a Espanya i 54 disposen d'un o diversos medicaments finançats pel Sistema Nacional de Salut. A més, l'exercici de Horizon Scanning elaborat per AELMHU identifica al voltant de 35 empreses amb teràpies avançades per a malalties rares que previsiblement accediran al mercat espanyol en els pròxims anys.
Per això, qualsevol nova càrrega econòmica s'ha d'avaluar no només pel seu potencial efecte recaptatori, sinó també pel seu impacte sobre la investigació, la innovació i el desenvolupament industrial d'un sector estratègic.
Els medicaments orfes constitueixen una categoria jurídica específica reconeguda pel Reglament (CE) nº 141/2000, l'objectiu del qual és incentivar la investigació i el desenvolupament de tractaments per a malalties de molt baixa prevalença i elevada complexitat científica.
Aquest tractament diferenciat també existeix a Espanya. En un text que es va conèixer fa unes setmanes, el propi Anteprojecte manté instruments específics com la deducció del 4% prevista en el Reial decret-llei 8/2010 i l'exclusió d'aquests medicaments del sistema de preus de referència, la qual cosa confirma el reconeixement de les seves particularitats.
Incorporar ara una nova obligació econòmica mitjançant la Disposició resulta, segons AELMHU, "difícilment compatible amb aquest marc regulatori i amb la política europea i nacional de suport a la innovació en malalties rares".
A més, l'aminoració prevista a través del Pla PROFARMA no compensaria, segons el seu criteri, l'impacte econòmic de la Disposició mitjançant els incentius existents: de les 29 companyies associades a AELMHU, només 8 participen en la convocatòria PROFARMA 2025-2026 i cap ha obtingut la qualificació de "Excel·lent".
AELMHU confia que el text definitiu de l'Anteprojecte mantingui l'exclusió dels medicaments orfes i ultrorfs, preservant la coherència amb la normativa europea, el marc regulatori espanyol, els objectius de l'Estratègia de la Indústria Farmacèutica 2024-2028.
Si el text finalment aprovat manté la inclusió dels medicaments orfes i ultrorfs en la Disposició Addicional Sisena, AELMHU anuncia que continuarà treballant durant la tramitació parlamentària amb els diferents grups polítics i institucions per promoure les modificacions necessàries que preservin el tractament diferenciat d'aquests medicaments i afavoreixin un marc regulatori estable per a la investigació, la innovació i l'accés d'aquests tractaments per als pacients.