La sostenibilidad de las terapias avanzadas depende cada vez menos de la ciencia y cada vez más de las reglas del juego. Esa fue una de las ideas centrales de la intervención de Anna Sanramón, manager del área de Salud de Vinces, en la mesa 'Making ATMPs sustainable in 2026: what gets funded, scaled, and acquired?', celebrada en BIOSPAIN 2026 y moderada por Robert Fabregat, director general de Biocat. En el debate participaron también representantes de VIVEbiotech, IIS Biobizkaia, Invivo Partners e Integra Therapeutics.
Desde Vinces se explicó que la consultora ha convertido las terapias avanzadas en uno de sus ámbitos prioritarios de trabajo dentro del área de Salud, convencida de que las políticas públicas en este campo marcarán la agenda sanitaria de la próxima década. En esa línea, se avanzó que Vinces elabora junto a Biocat un informe sobre los retos regulatorios y de acceso al mercado de estas terapias en España, basado en entrevistas en profundidad a clínicos, reguladores, inversores, empresas y responsables públicos.
Tres desajustes entre la innovación y el sistema
Sobre la distancia entre cómo se desarrollan estas terapias y cómo las evalúan y adoptan los sistemas sanitarios, la intervención identificó tres desajustes.
• El tiempo. Las terapias avanzadas son con frecuencia tratamientos de administración única, cuyo beneficio se prolonga durante años y cuya producción no es exclusivamente industrial, ya que también se desarrollan y fabrican en entornos hospitalarios y académicos. Por ello necesitan formas de financiación y de acceso adaptadas a su naturaleza. «La innovación terapéutica exige innovación financiera y nuevos modelos de compra y acceso», señaló Sanramón. En esa dirección apuntan los acuerdos de riesgo compartido y el pago por resultados, ya aplicados en España con las terapias CAR-T, así como las fórmulas de financiación condicional y los contratos de larga duración que contempla el Proyecto de Ley de los Medicamentos.
• La fragmentación normativa. Las disposiciones que afectan a estas terapias se reparten entre el Reglamento europeo de terapias avanzadas, el nuevo Paquete Farmacéutico, la Ley Europea de Biotecnología, el Reglamento sobre sustancias de origen humano, la propuesta de Reglamento de contratación pública y la futura ley española. «Todas avanzan en la buena dirección; el reto ahora es que encajen entre sí», afirmó.
• El objeto de la regulación. Se trata de pasar de regular productos a gobernar ecosistemas, en los que la investigación académica, los centros hospitalarios y la industria actúan de forma complementaria y necesitan reglas claras para colaborar a lo largo de todo el ciclo de vida de la terapia.
Una ventana de anticipación normativa para España
En la mesa se subrayó que los decisores públicos se están adaptando a la velocidad de la innovación más de lo que suele percibirse. Son ejemplo de ello la reducción de los plazos de evaluación de la Agencia Europea de Medicamentos, el reconocimiento de las plataformas tecnológicas y de los entornos controlados de pruebas, y el nuevo procedimiento de innovación en la compra pública europea. "La brecha no es de intención, sino de integración", resumió Sanramón.
A juicio de Vinces, la coincidencia de todos estos instrumentos ofrece a España la oportunidad de hacer un ejercicio de anticipación normativa: construir, desde el consenso con todos los actores implicados, un marco político y regulatorio coherente que dé seguridad jurídica y certeza a hospitales, empresas, inversores y pacientes. El punto de partida es sólido: un modelo de exención hospitalaria reconocido entre los más exigentes de Europa y una red estatal de centros designados para CAR-T que ha tramitado más de 2.700 solicitudes desde 2019.
Enfermedades raras, plataformas y Europa frente a China
La intervención se refirió también a las enfermedades raras, el ámbito en el que estas terapias tienen mayor impacto, pero en el que los modelos convencionales de desarrollo encajan peor, por el reducido tamaño de las poblaciones. Para estos casos se planteó combinar distintas herramientas: la exención hospitalaria, fórmulas sin ánimo de lucro, plataformas tecnológicas que reduzcan los costes de desarrollo y coordinación europea en el acceso.
Sobre la competencia internacional, se apuntó que las terapias in vivo transformarán la economía de la fabricación al convertirla en un proceso industrial escalable. "Europa puede construir una ventaja propia basada en la confianza regulatoria, las plataformas y la capacidad compartida", defendió Sanramón. La mesa concluyó que el principal reto europeo no es la falta de recursos, sino la capacidad de conectarlos: una conexión entre ciencia, industria, regulación y sistema sanitario que puede convertirse en una de las grandes fortalezas de Europa.