La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) acaba de publicar el informe de acceso de este tipo de fármacos en España en 2024. Los datos más destacados a 31 de diciembre son que se han registrado 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial en nuestro país (6 más que en 2023) y 17 nuevos medicamentos han obtenido autorización para su comercialización en la UE, lo que supone una mejora en cinco puntos porcentuales respecto a 2023.
Además, 24 nuevos productos han obtenido el código nacional en nuestro país, frente a los 10 del año anterior. Y el Sistema Nacional de Salud (SNS) ha financiado 17 nuevos tratamientos.
Beatriz Perales, presidenta de Aelmhu, subraya que comenzaron a realizarse este tipo de informes “en 2018, de manera cuatrimestral, con un resumen de los indicadores de acceso de medicamentos para enfermedades poco frecuentes. Y, por sus datos, se han convertido en una referencia para profesionales, comunidad científica, pacientes, decisores públicos…”
“Hemos ido trabajando para mejorar la información que se publica, profundizando en el análisis de los medicamentos huérfanos que cuentan con autorización de comercialización a nivel europeo, pero aún no disponen del código nacional español. Además, hemos actualizado las propuestas para mejorar el acceso a estos medicamentos en España, especialmente ahora, que tenemos por delante un gran desarrollo formativo”, añade.
Entre los datos del informe, Perales destaca también que, del total de 210 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, 147 tienen autorización de comercialización en la UE. “La nueva legislación europea, que está en revisión, tiene que seguir impulsando la investigación y el desarrollo de tratamientos en enfermedades raras, eliminando todas las barreras burocráticas y mejorando el acceso equitativo”, recalca.
El tiempo de espera debe mejorar
En su opinión, los datos en España “también son positivos, con 131 fármacos huérfanos con código nacional, lo que representa el 89% de los productos autorizados en la UE. Es una gran cifra, pero no debe olvidarse que quedan 46 fármacos huérfanos sin financiar, de los que el 39% lleva más de tres años esperando una resolución favorable.
“Para mí, el dato más destacado del informe es que España financia el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE: esto supone que 85 fármacos de esta clase financiados por el SNS, cinco puntos porcentuales más que en el ejercicio anterior”, destaca Perales.
Otro aspecto que debe tenerse en cuenta es que la mayoría las terapias avanzadas están englobadas en los medicamentos huérfanos o para enfermedades minoritarias. “Se han financiado tres de ellas; desde 2021, cuando se aprobó la primera, no se había financiado ninguna”, subraya la presidenta de Aelmhu.
Otro indicador que se ha reducido en cinco puntos, respecto al año anterior, es el de medicamentos huérfanos aprobados en Europa que no tenían de código nacional en España: son un total de 16, un 11% del total de los autorizados. En su opinión, esta reducción es significativa “porque indica que ha cambiado el marco de inestabilidad en España y las compañías farmacéuticas ahora sí piden la financiación de estos medicamentos. Ha aumentado la predictibilidad y ha disminuido la incertidumbre en este área, algo que es muy importante porque muchas de estas compañías son start-ups”.
Es especialmente significativo el caso de tres medicamentos huérfanos que obtuvieron el código nacional y se ha aprobaron en el mismo año, algo que no sucedió en 2023.
Entorno legislativo perfecto
En cuanto a los retos, Perales recalca que deben reducirse los tiempos de espera, “que siguen en una media de 23 meses desde que se obtiene el código nacional. Es un área a mejorar y desde Aelmhu insistimos en un modelo de financiación que contemple la especificidad de los medicamentos huérfanos en España, con un acceso más temprano. No se puede esperar 23 meses de media y, además, muchas veces no hay alternativa o la gravedad de la enfermedad es importante. Los datos cuantitativos de aprobaciones son buenos, pero hay que mejorar los tiempos de espera. Estamos en el entorno legislativo perfecto para establecer este proceso de financiación específico de estos fármacos, con el Real Decreto de Tecnologías Sanitarias, el Real Decreto de Financiación y la nueva Ley del Medicamento. Tendemos la mano a colaborar para mejorar cualquier índice de los que he citado, tenemos la oportunidad de cambiar estos tiempos de espera”.