En un reciente anuncio durante el Congreso Internacional de la Sociedad Mundial del Músculo (WMS) 2025 celebrado en Viena, AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd. (TWSE: 7754) reveló significativos avances clínicos en la fase 2a del AJ201, dirigidos al tratamiento de la atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA, también conocida como enfermedad de Kennedy). El doctor Tahseen Mozaffar, quien lidera la investigación, compartió los resultados que resaltan el potencial terapéutico de AJ201 para afectados por SBMA.
La nueva formulación oral del AJ201, basada en el análogo de la curcumina rosolutamida, ha demostrado ser de fácil administración para pacientes con problemas de deglución. Este tratamiento actúa a través de diversas rutas, incluyendo la activación de Nrf2 y la modulación del estrés oxidativo, además de inducir proteínas de choque térmico que ayudan a eliminar proteínas mutantes. Los ensayos clínicos han reportado mejoras funcionales en pacientes con SBMA, posicionando al AJ201 como un posible líder en tratamientos para trastornos neurodegenerativos PolyQ.
Además, el doctor Andrew Pai expuso avances preclínicos sobre la rosolutamida (JM17), detallando cómo esta mejora la función mitocondrial y reduce la inflamación y fibrosis en modelos murinos de SBMA. “Estamos muy orgullosos del resumen de última hora, así como del artículo de investigación preclínica presentado en el WMS 2025, que destacó los importantes avances que hemos logrado en el desarrollo de AJ201 hacia la primera terapia eficaz del mundo para la enfermedad de Kennedy”, expresó la doctora Wendy Huang, consejera delegada de AnnJi.
AnnJi continúa avanzando en las fases clínicas y en la formación de asociaciones globales para licenciar el AJ201, con el objetivo de ofrecer nuevas esperanzas a pacientes alrededor del mundo y consolidar un hito para la industria farmacéutica de Taiwán.
Acerca de la enfermedad de Kennedy (SBMA)
La enfermedad de Kennedy afecta principalmente a hombres adultos y se caracteriza por la degeneración de neuronas motoras, causando dificultades severas en etapas avanzadas. No existen tratamientos aprobados actualmente para la SBMA.
Acerca de AnnJi Pharmaceutical
AnnJi Pharmaceutical es una empresa de desarrollo clínico que se especializa en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades neurológicas, dermatológicas e inmunoinflamatorias, incluyendo enfermedades raras como la SBMA y la fibrosis pulmonar idiopática.