Dos personas atendidas en el Hospital Virgen del Rocío, centro perteneciente al Servicio Andaluz de Salud (SAS) de la Junta de Andalucía, se han convertido en los primeros pacientes con drepanocitosis en recibir un nuevo medicamento en fase de evaluación, cuyo principio activo es iadademstat. En los próximos días está previsto que otros enfermos comiencen también el tratamiento dentro del ensayo clínico “Restore”, en el que colabora un equipo especializado de la unidad de Hematología.
La drepanocitosis es una patología infrecuente de origen genético que, aunque se inicia en los glóbulos rojos, termina afectando a numerosos órganos y sistemas del cuerpo, provocando daños multisistémicos y un deterioro importante de la calidad de vida, tal y como señala el hospital sevillano en una nota informativa.
“Si se reproducen las observaciones previas, iadademstat tiene el potencial de convertirse en el nuevo tratamiento estándar de la drepanocitosis”, detalla el doctor Salvador Payán, hematólogo del hospital sevillano e investigador principal del estudio en el centro.
En modelos animales con esta enfermedad, el fármaco ha mostrado un aumento notable de la hemoglobina fetal, una variante de la hemoglobina con efecto protector frente a la dolencia. Este beneficio se obtiene mediante la inhibición de la enzima LSD1 y se asemeja al conseguido con ciertas terapias génicas, pero con la posible ventaja de administrarse por vía oral y poder aplicarse de forma masiva.
La biotecnológica española Oryzon Genomics es la responsable del desarrollo de iadademstat, que posteriormente se acondiciona en el propio hospital gracias al trabajo conjunto con los profesionales de la unidad de Farmacia.
Hasta ahora, este compuesto se ha administrado a cerca de 200 voluntarios sanos o con otras enfermedades, con un perfil de seguridad favorable. Por este motivo, la investigación cuenta con el visto bueno de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios e incorpora a otros cinco hospitales de Madrid y Barcelona, además del centro sevillano, con la meta de reclutar en torno a 40 pacientes.
Aunque el ensayo ya está operativo en todos los hospitales implicados, el Virgen del Rocío ha conseguido incluir a los primeros participantes en un plazo muy corto, lo que supone un hito en el desarrollo de nuevas opciones terapéuticas para la drepanocitosis.
El ensayo “Restore” es un estudio de fase 1b, es decir, se centrará en analizar en personas con la enfermedad cómo se comporta el medicamento en el organismo, cómo se distribuye con distintas dosis y qué efectos adversos puede producir. La previsión es que el trabajo se prolongue hasta 2026.
Si los datos confirman los resultados esperanzadores observados previamente, se pondrá en marcha un nuevo ensayo comparando el fármaco frente a un placebo antes de dar el paso hacia su posible comercialización.
Con este proyecto, la unidad de gestión clínica de Hematología del Hospital Virgen del Rocío refuerza su compromiso con la investigación y la innovación, no solo en cáncer hematológico, sino también en otras patologías como las anemias congénitas, la hemofilia o los trastornos de las plaquetas. Durante 2024, alrededor de un centenar de personas con enfermedades de la sangre formaron parte de ensayos clínicos en este servicio. “Esto nos permite que nuestros pacientes puedan beneficiarse de tratamientos mucho antes de que sean aprobados”, apostilla el doctor Payán.