Un panel de especialistas que ha participado en la 12.ª edición de Confluencias de Novartis ha puesto de relieve que los progresos en medicina de precisión y en terapias personalizadas están transformando de forma profunda el abordaje de las enfermedades hematológicas, suponiendo un punto de inflexión en su tratamiento.
En esta nueva convocatoria de Confluencias, un foro dirigido a profesionales de la hematología, se han dado cita expertos de todo el país para intercambiar los últimos avances científicos, experiencias clínicas relevantes y modelos de atención integral que están modificando la forma de manejar patologías hematológicas complejas.
El encuentro ha incluido conferencias magistrales y talleres prácticos centrados en leucemia mieloide crónica (LMC), hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), mielofibrosis y policitemia vera, con la finalidad de impulsar la actualización asistencial, la innovación en tratamientos y la mejora del bienestar de los pacientes.
LMC, paradigma de innovación terapéutica
La LMC ha sido uno de los asuntos clave del programa. Se trata de un trastorno hematológico grave caracterizado por la proliferación excesiva de leucocitos en la sangre. Es un tipo de leucemia crónica ligada al cromosoma Filadelfia, que aparece en entre el 15 y el 20 por ciento de todas las leucemias. Esta anomalía cromosómica provoca la aparición del gen BCRABL, que impulsa la transformación leucémica de las células.
De acuerdo con Novartis, la identificación de la base molecular de la LMC ha resultado determinante para el desarrollo de nuevas terapias en las últimas décadas. La compañía subraya que esta patología se ha convertido en uno de los ejemplos más claros del efecto de la innovación terapéutica en hematología. Hace 25 años se produjo un cambio radical en su manejo, al pasar de ser una enfermedad mortal a considerarse crónica en la mayoría de los casos, gracias a la llegada de tratamientos pioneros.
En la actualidad, Novartis mantiene líneas de investigación para abordar la LMC de manera aún más específica, con el propósito de ofrecer alternativas a los pacientes que no logran un control adecuado de la enfermedad con las opciones disponibles.
HPN y enfermedades hematológicas raras
El foro también ha puesto el foco en patologías hematológicas poco frecuentes, como la HPN. Esta enfermedad de la sangre se caracteriza porque el sistema inmunitario destruye los glóbulos rojos, encargados de transportar el oxígeno por el organismo. Su frecuencia es muy baja: se calcula que afecta a entre 10 y 20 personas por millón y suele diagnosticarse en adultos jóvenes, de entre 30 y 40 años, a menudo tras un prolongado retraso diagnóstico que, de media, supera los dos años.
Novartis destaca que, en los últimos años, las mejoras en el tratamiento de la HPN han permitido un mejor control de la enfermedad, al lograr una mayor contención de la hemólisis, uno de los mecanismos clave en la destrucción de los glóbulos rojos. La investigación ha hecho posible el diseño de nuevas estrategias terapéuticas que actúan en fases más precoces del sistema del complemento –parte del sistema inmunitario implicada en este proceso–, capaces de disminuir o incluso frenar la hemólisis tanto intravascular como extravascular.
“El abordaje de una enfermedad ultra rara como la HPN debe ser integral y multidisciplinar. Estamos hablando de una enfermedad crónica que los pacientes la van a padecer de por vida, por lo tanto, la calidad de vida es fundamental”, ha señalado Alejandro Contento, doctor adjunto del servicio de hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga y coordinador del Grupo de Enfermedades Raras de la Asociación Andaluza de Hematología y Hemoterapia.
Mielofibrosis y policitemia vera: nuevos enfoques
Otro de los apartados centrales de Confluencias han sido las neoplasias mieloproliferativas Filadelfia negativas, entre ellas la mielofibrosis (MF) y la policitemia vera (PV), enfermedades que repercuten de forma notable en la supervivencia y en la calidad de vida de los pacientes.
En los últimos años, este ámbito ha experimentado un progreso significativo gracias a un conocimiento biológico más detallado y al uso cada vez más afinado de terapias dirigidas. Todo ello está reorientando el manejo de la PV y la MF hacia un abordaje más eficaz, con un control más completo de la enfermedad.
“El abordaje de las enfermedades hematológicas está viviendo un momento de gran transformación, impulsado por avances científicos que abren nuevas posibilidades en el tratamiento de trastornos complejos. Uno de los principales retos es integrar estos descubrimientos en la práctica clínica de manera efectiva, al mismo tiempo que aseguramos la formación continua de los profesionales sanitarios. En Novartis, estamos profundamente comprometidos con la investigación de vanguardia y llevamos más de diez años celebrando este punto de encuentro para fomentar la colaboración y el intercambio de conocimiento y experiencias con el objetivo de seguir avanzando y mejorar la vida de los pacientes”, ha finalizado Lupe Martínez, directora médica de Novartis.