QUIÉN ES QUIÉN
A MANO ALZADA
El Hospital Universitario La Paz y la Fundación Cris Contra el Cáncer han revelado los positivos resultados de una innovadora terapia CAR-T tándem aplicada a niños con leucemia en fase de recaída. De los doce pacientes tratados, ocho han conseguido una remisión completa de la enfermedad, lo que les ha permitido mejorar significativamente su calidad de vida.
En este estudio participaron niños y jóvenes adultos con leucemia linfoblástica aguda tipo B de alto riesgo, previamente tratados sin éxito con múltiples terapias, incluida la CART-19. La terapia se ofreció como última opción bajo un régimen de ‘uso compasivo’, y un mes después de la terapia, en ocho de los diez pacientes la enfermedad fue indetectable. Cinco de estos pacientes recibieron un trasplante de médula ósea que consolidó el éxito del tratamiento, y tras un seguimiento promedio de 20 meses, seis niños continúan vivos, con una tasa de supervivencia del 60%.
«Conseguimos que muchos de estos pacientes mantuvieran la respuesta en el tiempo, sabemos que el tratamiento dura poco tiempo, ya que es un tratamiento puente a otra estrategia y se necesita consolidarlo con otro trasplante individualizado», explicó Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil en el Hospital Universitario La Paz en Madrid.
LA NUEVA GENERACIÓN DE TERAPIAS CAR-T
La leucemia linfoblástica aguda de células B es el cáncer más común en niños. El equipo de la Unidad CRIS ha desarrollado una terapia CAR-T que ataca simultáneamente dos moléculas (CD19 y CD22), reduciendo así la posibilidad de recaída. Este enfoque ya ha mostrado resultados alentadores en pacientes en recaída después de un CART-19, y se ha iniciado un ensayo clínico para expandir esta estrategia.
EL CASO DE LUCÍA
Lucía, una niña de 15 años que ha sido tratada exitosamente con esta terapia, compartió durante la presentación: «Ahora me siento genial, normalmente tengo recaídas al año del tratamiento, pero no he tenido nada y estoy muy contenta. Parece que ahora sí estoy curada». Su padre, José Álvarez, relató la lucha de su familia para encontrar tratamientos efectivos, subrayando la necesidad de que las familias no tengan que buscar solas estas opciones. «Lo que es urgente es que no tengan que ser las familias las que tengan que buscar estos tratamientos y que no dependa de la suerte», señaló.
Este proyecto es un ejemplo de colaboración entre el sector público y privado, incluyendo al Hospital La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el CNIO y el CIEMAT. Lola Manterola, presidenta de CRIS Contra el Cáncer, destacó la importancia de esta alianza para impulsar la innovación y la investigación biomédica. La consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute, también elogió los resultados del estudio y su impacto potencial en la medicina.
