Por primera vez, especialistas del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania, han empleado una terapia celular CAR-T para abordar el caso de una paciente con tres enfermedades autoinmunes potencialmente letales que no habían respondido a años de tratamientos convencionales.
La paciente, que antes dependía de transfusiones sanguíneas diarias, lleva un año en remisión sin necesidad de medicación adicional desde el inicio de la terapia CAR-T. El caso, descrito en la revista “Med” de Cell Press, apunta a que este tipo de terapias podría convertirse en una opción para tratar cuadros autoinmunes complejos y de gran gravedad.
“El tratamiento fue sumamente eficaz para eliminar las tres enfermedades autoinmunes a la vez”, declara el autor principal, Fabian Müller, del Hospital Universitario de Erlangen, en Alemania. “Tras más de una década de enfermedad, la paciente se encuentra ahora en remisión sin tratamiento y puede retomar una vida casi normal. Esta terapia mejoró significativamente su calidad de vida”.
En 2025, Müller y su equipo valoraron a una mujer de 47 años con anemia hemolítica autoinmune grave (AHAI), un trastorno en el que el sistema inmunitario destruye por error los glóbulos rojos.
Además de la anemia hemolítica autoinmune (AHAI), presentaba otras dos patologías autoinmunes con manifestaciones casi opuestas. Tenía trombocitopenia inmune (PTI), en la que su sistema inmunitario desregulado destruía las plaquetas y aumentaba el riesgo de hemorragias, y síndrome de anticuerpos antifosfolípidos, que eleva la probabilidad de desarrollar coágulos sanguíneos peligrosos en los vasos.
Desde el diagnóstico, hacía más de diez años, la paciente había recibido nueve líneas terapéuticas distintas, incluidos anticuerpos, corticoides y fármacos inmunosupresores, sin conseguir un efecto mantenido en el tiempo.
Cuando llegó al equipo de Müller, que ya había tratado con éxito enfermedades autoinmunes reumatológicas graves como el lupus, un trastorno en el que las células inmunitarias atacan tejidos sanos, la paciente dependía de transfusiones diarias para controlar la anemia y de anticoagulantes continuos para evitar trombos.
Ante el fracaso de todas las alternativas estándar, los especialistas optaron por administrarle una terapia con células CAR-T, un tipo de “fármaco vivo” que aprovecha las propias células defensivas del paciente para destruir células dañinas. Esta estrategia ya se utiliza frente a varios cánceres, como la leucemia y el linfoma. En este caso, sospechaban que las células B desreguladas eran el origen común de las tres enfermedades.
Para diseñar el tratamiento, el equipo extrajo glóbulos blancos de la paciente y aisló sus linfocitos T, células inmunitarias que patrullan el organismo en busca de células anómalas. Después, modificaron genéticamente estos linfocitos T para que reconocieran la proteína CD19, presente en los linfocitos B productores de anticuerpos. Finalmente, reinyectaron las células CAR-T en la paciente para localizar y eliminar todos sus linfocitos B.
Los resultados clínicos fueron llamativos. La última transfusión de sangre fue necesaria solo una semana después de la infusión. A las dos semanas, la paciente refirió sentirse con más energía y pudo retomar sus actividades diarias. Tres semanas tras el tratamiento, sus niveles de hemoglobina se duplicaron y se normalizaron, lo que indicaba que el sistema inmunitario había dejado de destruir sus glóbulos rojos.
De forma paralela, sus otras enfermedades autoinmunes también mejoraron. Los anticuerpos antifosfolípidos, relacionados con la formación de coágulos, descendieron progresivamente hasta volverse negativos y mantenerse así. El recuento de plaquetas se estabilizó. “Tras más de diez años de enfermedad, el recuento sanguíneo del paciente se normalizó en tan solo unas semanas. La rapidez y la magnitud de la respuesta fueron extraordinarias”, afirma Müller.
El investigador apunta que la elevada eficacia de la terapia podría explicarse porque las células CAR-T alcanzan distintos tejidos y eliminan todas las células B desreguladas, tanto maduras como en desarrollo. Cuando las células B reaparecieron meses después, casi todas eran células vírgenes, lo que sugiere que el sistema inmunitario de la paciente se había reiniciado.
Ha pasado ya un año desde que finalizó la terapia y la paciente continúa sin precisar transfusiones ni otros fármacos. Aunque mantiene un recuento bajo de glóbulos blancos y ligeras elevaciones de enzimas hepáticas que podrían reflejar daño en médula ósea e hígado, el equipo considera que estas alteraciones probablemente se relacionan con los numerosos tratamientos previos más que con la terapia CAR-T.
“Creemos que el uso temprano de la terapia CAR-T en pacientes con enfermedades autoinmunes graves podría ayudar a prevenir las complicaciones derivadas de años de tratamientos ineficaces”, destaca Müller. “Si podemos intervenir antes, podríamos detener el proceso de la enfermedad, evitar el daño orgánico y devolverles la calidad de vida a los pacientes”.