Las peticiones para evaluar medicamentos 'off-label' tramitadas por la Comisión de Farmacia y Terapéutica de un hospital de tercer nivel se multiplicaron por cuatro entre 2018 y 2022, de acuerdo con un estudio retrospectivo elaborado por un grupo de farmacéuticas del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla (Andalucía), integradas en la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
El empleo 'off-label' alude a la prescripción de fármacos en circunstancias distintas a las autorizadas en su ficha técnica, ya sea por tipo de pacientes, dosis o indicación clínica. En España, esta práctica se rige por el Real Decreto 1015/2009, que limita su uso a escenarios excepcionales y exige la justificación del facultativo, el consentimiento informado del paciente y la valoración por la Comisión de Farmacia y Terapéutica (CFT) y, en determinados casos, por los servicios de salud autonómicos.
El trabajo, difundido en la revista 'Farmacia Hospitalaria', identificó 124 informes correspondientes a 50 medicamentos y 74 indicaciones diferentes. La mayoría de las solicitudes procedían de los servicios de Oncología (37,1%) y Pediatría (18,5%), con predominio de indicaciones oncohematológicas (41,9%) y de patologías autoinmunes (27,4%).
Por años, se registraron 13 informes en 2018, 12 en 2019, 16 en 2020, 32 en 2021 y 51 en 2022. Las autoras relacionan este aumento con la llegada de nuevos tratamientos, la mayor complejidad clínica de los pacientes atendidos en un hospital de tercer nivel y la aparición de nuevas necesidades asistenciales, entre ellas las asociadas a la pandemia de Covid-19.
En conjunto, 92 informes (74,2%) recibieron dictamen positivo; la mayor parte (68,5%) se referían a situaciones sin alternativas autorizadas, mientras que el 31,5% restante disponía de otras opciones terapéuticas también 'off-label'. El 34,8% de las autorizaciones se apoyó en ensayos clínicos de fase III, seguidos de series de casos (29,3%) y ensayos de fase II (22,8%).
En cuanto a las 32 solicitudes (25,8%) desestimadas, 20 (62,5%) se rechazaron por existir alternativas terapéuticas, 10 (31,3%) por insuficiente evidencia que respaldara una relación beneficio-riesgo favorable y dos (6,3%) por una relación coste/beneficio considerada desfavorable. Entre las peticiones no aprobadas, el 40,6% se sustentaba en ensayos clínicos de fase III, el 28,1% en ensayos de fase II y el 18,8% en series de casos.
El estudio económico muestra que el impacto presupuestario de los medicamentos autorizados alcanzó los 2.265.670 euros. Por su parte, la aprobación de los tratamientos finalmente rechazados habría implicado un desembolso adicional de 2.272.603 euros, lo que, según las autoras, evidencia que una evaluación estricta permite optimizar los recursos sanitarios evitando intervenciones sin eficacia o eficiencia suficientemente demostrada.
La investigadora del Servicio de Farmacia del HU Virgen del Rocío Lupe Rodríguez, firmante del trabajo junto a Ángela María Villalba y Eva Rocío Alfaro, ha remarcado la relevancia del farmacéutico hospitalario para asegurar la seguridad y la eficiencia en el proceso de análisis de medicamentos 'off-label'.
“A través de los informes técnicos elaborados por el farmacéutico, se busca equilibrar diversos factores en la autorización de medicamentos de usos off-label, como el nivel de evidencia, la relación beneficio- riesgo, el coste, la disponibilidad de alternativas terapéuticas, así como las características del paciente”, ha explicado.