El consejero de Sanidad, Presidencia y Emergencias, Antonio Sanz, ha subrayado este jueves en la comisión parlamentaria que el Servicio Andaluz de Salud (SAS) ha destinado en los últimos tres años más de 363 millones de euros a medicamentos huérfanos, es decir, aquellos dirigidos al tratamiento de enfermedades raras. Al mismo tiempo, ha precisado que la administración del fármaco para pacientes con piel de mariposa, entre ellos el caso de Leo, el niño sevillano que llevó su reclamación a Bruselas y al que el presidente Juanma Moreno garantizó el tratamiento por parte del SAS, se analizará de manera individualizada.
Este medicamento cuenta con autorización europea, pero carece de financiación por parte del Gobierno central. Pese a ello, la Junta, “por la vía excepcional”, asumirá su coste mediante un protocolo “elaborado por profesionales” que fijará criterios homogéneos y permitirá valorar cada caso por separado. Sanz ha indicado que el Sistema Sanitario Público de Andalucía (SSPA) “está poniendo especial énfasis” en “armonizar el acceso a estos tratamientos, garantizando la equidad y la unificación de criterios de aplicación entre todas las provincias y todos los centros hospitalarios para que lleguen a todos los pacientes que lo necesita”.
El responsable de Sanidad ha remarcado que las enfermedades raras, además de su baja prevalencia, se distinguen por la falta de alternativas terapéuticas eficaces y por la incertidumbre sobre los resultados, lo que hace que “los avances en los tratamientos son relativamente lentos” y que “resultan poco atractivos para las marcas por su escasa rentabilidad”.
En este contexto, ha asegurado que Andalucía aspira a situarse como referente nacional en la ampliación de estos tratamientos. Ha recordado que “vamos a ser la primera comunidad autónoma en comprometerse a la financiación de la terapia Vyjuvek para el tratamiento de la piel de mariposa, que ha demostrado evidencia científica en la mejora de los pacientes afectados por esta patología”. Aunque todavía no se ha incorporado a la cartera del Sistema Nacional de Salud, “se van a establecer protocolos específicos en Andalucía para su acceso excepcional, y con ello, esperamos que otras comunidades sigan nuestros pasos y podamos conseguir así la autorización de comercialización en nuestro país”, ha puntualizado.
Asimismo, el consejero ha aludido al “importante avance” logrado en Andalucía en el ámbito de las terapias avanzadas, tratamientos y medicamentos de uso humano altamente innovadores, basados en genes, células y tejidos, “cuyo desarrollo ofrece oportunidades de solución altamente personalizable a situaciones patológicas que carecen de tratamiento en la actualidad o que mejora los ya existentes”. Para impulsar este campo, la comunidad cuenta con la Red Andaluza de Diseño y Traslación de Terapias Avanzadas y con la Iniciativa Andaluza de Terapias Avanzadas, que han favorecido el aumento de proyectos específicamente dirigidos a enfermedades raras.
“Muchos de los medicamentos de terapias avanzadas ya se encuentran en cartera de servicio y están siendo investigados mediante ensayos clínicos en nuestra comunidad”, ha añadido. Según ha destacado Sanz, el Sistema Sanitario Público de Andalucía ha desarrollado 927 investigaciones sobre enfermedades raras, de las cuales 116 corresponden a proyectos de investigación y 811 a estudios clínicos. Estos proyectos activos han captado más de quince millones de euros en distintas convocatorias competitivas.
En la actualidad, el 30% del total de estudios clínicos que se llevan a cabo en el sistema sanitario andaluz se centra en enfermedades raras. Además, la Consejería “está dando prioridad a los proyectos de investigación basados en el estudio de las enfermedades raras, con medidas como el incremento de hasta un 15% en la puntuación final en las convocatorias de subvención de investigación en enfermedades raras o la reserva de una cuantía específica para la investigación en esta temática”, ha indicado.
El titular de Sanidad ha reiterado que “necesitamos avanzar en investigación para mejorar el pronóstico y el diagnóstico de estas enfermedades, al tiempo que, socialmente debemos conseguir disminuir la sensación de abandono y asilamiento que sufren muchos de estos pacientes y sus familias”. Por ello, la Consejería se ha fijado como prioridad reforzar la asistencia y, con ello, la calidad de vida y el bienestar de las personas con enfermedades raras, un conjunto de unas 7.000 patologías distintas con una prevalencia inferior a cinco casos por cada 10.000 habitantes y que pueden suponer riesgo de muerte o discapacidad crónica.
Aunque cada una de estas patologías es poco frecuente, en conjunto afectan a un número elevado de personas. Se calcula que entre el 3,5% y el 5,9% de la población padece alguna de ellas y, solo en Andalucía, podrían alcanzar al medio millón de ciudadanos. Uno de los ejes del Plan de Atención a Personas Afectadas por Enfermedades Raras (Paper), presentado en diciembre y que sitúa a Andalucía “como un referente nacional en el abordaje de las enfermedades raras”, es la definición de criterios de clasificación que permitan conocer mejor las características comunes de los distintos tipos de estas dolencias.
El Paper, que “se basa en el compromiso con la equidad, la calidad y la eficiencia”, es, en palabras de Sanz, un plan “tremendamente colaborativo, que nace de la implicación y de la participación de muchos colectivos, desde asociaciones de pacientes, familias o sociedades científicas”, antes de remarcar que “el objetivo esencial radica en darle visibilidad a muchos andaluces que padecen alguna de estas patologías raras o poco frecuentes, y con ello, dar respuesta de sus necesidades y la de sus familias”.
Con este plan, ha incidido el consejero, “damos un paso más” en la atención a quienes sufren enfermedades raras, mediante 109 medidas concretas en atención primaria y especializada, “adaptadas a la realidad andaluza actual para dar respuesta a las necesidades ya advertidas por las personas afectadas y sus familias, asociaciones de pacientes y profesionales”. Finalmente, ha precisado que el plan dispone de una dotación de 8,7 millones de euros para la puesta en marcha de este catálogo de actuaciones, lo que lo convierte “en uno de los pocos planes de atención a las enfermedades raras plurianuales de una comunidad autónoma dotado con un presupuesto propio y diferenciado”.