Pregunta: Comencemos hablando de las enmiendas que insisten en proteger los incentivos a la innovación y a la viabilidad económica de los medicamentos huérfanos. ¿Cree que el actual marco europeo garantiza suficientemente ese equilibrio o que es necesario reforzarlo?
Respuesta: Respondiendo de manera muy directa, creo que es necesario reforzarlo, aunque los cambios que se están introduciendo recientemente en esta reforma del paquete farmacéutico hacen mucho hincapié tanto en la innovación como en los incentivos que hagan que los objetivos del interés público estén muy presentes, que mejoremos el desarrollo de los tratamientos para estas necesidades médicas no cubiertas y también el mercado. Se trata, sobre todo, de incentivar la investigación y favorecer la llegada más rápida de los medicamentos innovadores a los Estados miembros. En el caso de los medicamentos para enfermedades raras es más difícil que lleguen al mercado y hacer ensayos clínicos. Por eso se está pensando en beneficios que se puedan otorgar a las farmacéuticas que hacen la investigación para que, al final, estas enfermedades y estas necesidades no cubiertas sean atractivas para un sector que es tan necesario, además para los pacientes y las familias que la sufren.
P: ¿Qué líneas están explorando desde la Unión Europea para asegurar un entorno regulatorio predecible para dar esta confianza a los laboratorios para que inviertan en el desarrollo de estos fármacos?
R: Se prevé, sobre todo, una protección más amplia. Hay un límite máximo de hasta once años, que en el caso de los medicamentos huérfanos puede llegar a doce, con una protección regulatoria combinada donde los innovadores que abordan enfermedades raras, que no tengan un tratamiento farmacológico actual y disponible, puedan beneficiarse de esa exclusividad en el mercado. Aquí el problema que tenemos, muchas veces, es la competencia que tenemos, por ejemplo, con Estados Unidos o con Asia, mientras que Europa se ha centrado más en proteger al paciente proteger y el valor añadido que la investigación europea pueda aportar antes que el beneficio económico. Y luego hay que tener también en cuenta que a pesar, pues, de la feroz competencia que nos quieren hacer, sobre todo los Estados Unidos, con ese anuncio de aranceles también al sector farmacéutico y tantas otras cuestiones -como priorizar la fabricación americana-, al final este mercado representa en el sector el 25% como mínimo de su producción, con lo cual Europa sigue siendo necesaria y atractiva. Y que, por lo tanto, nosotros tenemos que seguir insistiendo en la Unión, en ese valor añadido que pone al paciente en el centro y no solo el beneficio.
P: Una de las principales quejas de los pacientes de toda Europa es las diferencias de acceso, ¿qué debería hacerse desde la UE para garantizar un acceso más equitativo para fomentar la equidad en el continente?
R: También se están incorporando en la normativa europea determinadas medidas que hagan posible que ese acceso sea mucho más equitativo en los territorios. Por ejemplo, cuando hablamos de escasez de un medicamento -y ojalá llegue también a los huérfanos- si un Estado miembro demanda ese medicamento porque no esté disponible y la farmacéutica no se lo suministra, es verdad que el plazo es muy amplio: son tres años. Si esto sucede, puede perder su exclusividad en el mercado europeo, por lo que habría que pensárselo muy mucho.
Pero aquí sí que tenemos que señalar, en aras a la verdad, que muchas veces la barrera no está en el marco europeo: muchas veces el problema está en el mercado interno, dentro de los propios Estados miembros. Los principales problemas surgen de las normativas a la hora de poder adquirir ese medicamento, de negociar con las farmacéuticas o del precio a la hora de homologar dentro del Estado miembro ese medicamento. De ahí las diferencias de precio también de un mismo medicamento de un Estado miembro a otro a causa de la capacidad económica de los sistemas nacionales en la adquisición.
No formamos parte de una unión federal de estados, tenemos competencias propias. Y la salud es una competencia nacional, por lo que hay que respetar mucho el marco normativo interno. Nos enfrentamos a 27 sistemas distintos que, por otro lado, como en la inmensa mayoría de los estados miembros hablamos de sistemas nacionales de salud universales, seguimos siendo atractivos para la innovación y para la investigación de estas enfermedades raras o no cubiertas. Porque, en definitiva, no es lo mismo operar en un mercado donde no es obligatoria la prestación universal de la salud de la asistencia sanitaria, a un mercado como el europeo, de 455 millones de personas, donde los Estados sí que tienen que prestar un servicio universal. Y esto es lo que hace que esos incentivos generales sean atractivos y tendamos a que no exista tanta inequidad de unos estados a otros. También es fundamental homogeneizar y coordinar toda esta normativa y estos procedimientos que estamos articulando para que, efectivamente, el código postal no sea el que mande a la hora de afrontar un problema de salud.
P: ¿Qué impacto cree que tendrá iniciativas como la Ley de Biotecnología o la Ley de Medicamentos Críticos en este ecosistema de innovación y así lograr potenciar el desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades raras en Europa?
R: Arranca ahora la Ley de Biotecnología, es una de las normativas estrella en este mandato, porque es precisamente la que habla de innovación, es la que nos tiene que hacer diferenciarnos en este mercado global. Yo sigo insistiendo en poner el acento en que la diferencia en nuestra legislación es el paciente, que aporte un valor a nuestros sistemas, que aporte un valor a los ciudadanos. Y esta ley lo que pretende, sobre todo, es fomentar la investigación de nuevos fármacos a través del genoma, de nuevos tratamientos oncológicos, que nos hagan avanzar a través también de otras herramientas como la inteligencia artificial.
En este sentido, también hay una directiva y un fondo específico para invertir en salud e inteligencia artificial y en el Espacio Europeo de Datos, que creo que es una revolución y que va a incidir mucho en este nuevo modelo de investigación y de avance que va a aportar a la ciencia a través de la biotecnología. Va a ser un cambio sustancial que creo que va a ser muy perceptible en muy poquito tiempo.
La Ley de Medicamentos Críticos responde a las consecuencias de la COVID. Nos dimos cuenta que la fortaleza de nuestros sistemas no era tal. O que no era tan grande como entendíamos. En Europa hemos perdido ser muy pioneros en este sector y en esta estrategia, por lo que hay que impulsar medidas para que los ciudadanos no se queden sin medicamentos básicos o críticos, como un antibiótico o un medicamento de uso común que no puede estar disponible en el mercado.
Se trataría de tener una serie de reservas europeas en las que no lleguemos nunca al desabastecimiento. No nos olvidamos de las mascarillas, por ejemplo, aunque estos sean dispositivos y que nos lo hicieron pasar tan sumamente mal.
Se trata de que esa lista de medicamentos críticos que se actualiza habitualmente, esté disponible en Europa. Y si un Estado miembro la tiene y otro no, que pueda reclamársela para que esa equidad acorte las diferencias entre unos y otros.
P: ¿Cómo pueden ayudar la interoperabilidad de los datos y la evidencia en vida real para mejorar la evaluación y el acceso a tratamientos en enfermedades raras?
R: Yo creo que va a ser un antes y un después. Si hay algo que va a revolucionar la investigación de las enfermedades raras, precisamente está la clave está en los datos. El motivo es que tenemos muy pocos pacientes. Además, sabemos todos que se tarda en diagnosticar una enfermedad rara, siendo muy optimistas cuatro años. Y, siendo más realistas, estaríamos más próximos a los diez
Por lo tanto, es una verdadera revolución poder compartir experiencias, poder tener los centros de referencia donde poder examinar qué pacientes están teniendo la misma patología y cuáles son los tratamientos que están siendo eficaces.
Dicho lo cual, también hay que ser muy respetuoso -y en esto se está trabajando de manera muy intensa- en que al final los datos son de los ciudadanos, del paciente. Y, por lo tanto, el consentimiento tiene que ser clave: podemos utilizar esos datos para la investigación, podemos utilizar los datos para interoperar, como en España con nuestra tarjeta sanitaria. Si nos movemos o nos trasladamos o vamos de vacaciones a otro estado miembro debemos tener nuestra historia para poder recibir un tratamiento. Y también debe estar disponible para la ciencia, siempre desde el respeto y la conciencia de que el dato es del paciente.
En cuanto a la inteligencia artificial, también va a suponer una clara revolución: va a poder gestionar y almacenar todos esos datos necesarios y los síntomas que aportan también los pacientes y los profesionales que están tratando a estos pacientes con enfermedades raras. y ofrecer soluciones de manera mucho más ágil. Pero recalcando, de manera absolutamente unánime y necesaria que siempre haya un profesional de la salud detrás para analizar, diagnosticar, tratar y ofrecer una solución al paciente. Nunca lo puede hacer una máquina.
P: La reforma farmacéutica europea está planteando cambios en los incentivos a los medicamentos huérfanos. ¿Cómo cree que debe evolucionar el marco del Reglamento 141/2000 para seguir atrayendo innovación al continente?
R: Es fundamental la coordinación y es fundamental la financiación. Porque, como a mí me gusta decir, sin financiación no hay implementación. Nosotros podemos elaborar un plan maravilloso con una serie de pautas para dar a los Estados Miembros -porque insisto en que la sanidad es una competencia nacional-. Ahora estamos debatiendo que nos parecería muy interesante que pudiéramos tener un reglamento para las enfermedades raras que pueda llegar al final a las personas que realmente lo necesitan.
Para eso hay que hacer que a las empresas farmacéuticas les interese esta investigación, obteniendo incentivos. Aunque sea, por ejemplo, para otros medicamentos que a ellos les sean más rentables, siempre y cuando tengan el compromiso de seguir investigando este tipo de enfermedades raras o haciendo ensayos clínicos conjuntos transfronterizos. O que si hay una investigación fuera que se quiere implementar en Europa, haya esa obligación de que a los 90 días vas a pedir la autorización para empezar a comercializarla dentro de la Unión Europea. Porque lo que no podemos es invertir en investigación o en ensayos clínicos y que los aproveche un tercero.
Por lo tanto, sí a los incentivos, sí a financiar la investigación, sí a financiar el plan, pero que el beneficio sea un beneficio europeo. Y no acaben después deslocalizándose las farmacéuticas a las que nosotros estamos pagando su trabajo y después se vayan a vender el producto, que con tanto esfuerzo hemos conseguido poner en el mercado, y se vayan a aprovechar otros mercados que no sean los nuestros. Cuando hablo de esto me refiero a nuestros pacientes, que tienen que estar en el centro y ser los beneficiarios de esos incentivos que recibe al final la industria.
P: Terminemos hablando de futuro. ¿Qué medidas cree que habría que potenciar para consolidar la posición de los fármacos para enfermedades raras en los próximos años?
R: Coordinación, absoluta coordinación. No podemos hacer un paquete farmacéutico tan ambicioso y tan amplio donde están Biotech, Medical Critical Act, donde están los dispositivos médicos, donde estamos trabajando en los planes del cáncer, el cardiovascular, ahora en el plan de enfermedades raras… Y que no haya una coordinación. Sin esa coordinación necesaria, que es la que nosotros queremos recoger en este plan en el que estamos ahora inmersos, estaríamos más abocados al fracaso.
Por lo tanto, tenemos que ser capaces de crear un instrumento que armonice toda esta legislación, estos instrumentos que estamos poniendo en marcha, para que sean eficaces y para que haya una permeabilidad en los sistemas públicos de salud de la Unión Europea que hagan que realmente merezca la pena el esfuerzo.