Oryzon Genomics ha sido autorizada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para comenzar una investigación clínica de Fase Ib con el uso de iadademstat en pacientes con anemia de células falciformes (ACF), como anunció la empresa biofarmacéutica este lunes.
La compañía ha subrayado que este será el primer estudio clínico que explorará el uso de iadademstat en una condición hematológica no cancerosa.
El ensayo de Fase Ib, llamado ‘Restore’, se realizará en diversos hospitales en España y busca incorporar a 40 pacientes adultos que sufran de ACF. Los principales objetivos del estudio son determinar la seguridad y la tolerabilidad de iadademstat, además de definir la dosis óptima recomendada para la Fase 2 (RP2D).
Además, los objetivos secundarios incluyen la evaluación del efecto de iadademstat en la inducción de hemoglobina fetal (HbF), entre otros aspectos.
La ACF es una patología crónica y hereditaria del sangre, originada por una mutación genética que resulta en la producción de hemoglobina S (HbS) en lugar de la normal hemoglobina A. Bajo condiciones de oxígeno reducido, la HbS tiende a polimerizarse, causando que los glóbulos rojos se deformen en forma de hoz, volviéndose rígidos y quebradizos. Esto conduce a obstrucciones microvasculares, hemólisis e inflamación crónica.
Las manifestaciones de la ACF abarcan vaso-oclusión y anemia hemolítica, que llevan a crisis vaso-oclusivas, daño orgánico severo y progresivo, disminución en la calidad de vida y aumento de la mortalidad precoz.
La ACF es el trastorno hereditario del sangre más extendido en los Estados Unidos y representa una carencia médica significativa sin suficientes tratamientos disponibles.
«Estamos muy satisfechos de ser el único inhibidor de LSD1 actualmente en desarrollo clínico para la ACF. Inhibir la LSD1 representa un enfoque terapéutico altamente prometedor para esta enfermedad, que afecta a aproximadamente 7,7 millones de personas en todo el mundo según estimaciones de 2025. Iadademstat ha producido un aumento significativo en los niveles de HbF en babuinos, el único modelo animal con una fuerte relevancia traslacional en humanos, tras una única dosis», ha señalado la doctora Ana Limón, vicepresidenta senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon.
Según estudios de mercado, se prevé que el mercado de tratamientos para la ACF experimente un crecimiento notable, desde aproximadamente 3.000 millones de dólares (2.560 millones de euros) en 2025 hasta cerca de 8.000 millones de dólares (6.829 millones de euros) en 2032.