Investigadores del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), perteneciente al Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), han desarrollado una innovadora terapia génica que ha probado ser efectiva en la eliminación de células cancerígenas en el sarcoma de Ewing mediante el uso de genes ‘suicidas’ en modelos preclínicos.
El ISCIII ha informado que, dada la escasez de progresos terapéuticos recientes para este tipo de cáncer infantil, que es una enfermedad rara con una tasa de supervivencia del 70%, es crucial desarrollar tratamientos novedosos que minimicen los efectos adversos y se centren en pacientes con metástasis y recurrencias.
La técnica empleada por el ISCIII, cuyos resultados han sido publicados en ‘Scientific Reports’, consiste en la utilización de un adenovirus para insertar un gen ‘suicida’ derivado del virus del herpes simplex (HSV-TK) en las células del sarcoma de Ewing. Este gen se activa con el medicamento ganciclovir, convirtiéndose en una sustancia tóxica que mata las células tumorales.
Una característica destacada de esta terapia es su alta especificidad, ya que el gen ‘suicida’ solo se activa en las células tumorales del sarcoma de Ewing, lo que potencialmente reduce los efectos secundarios. Javier Alonso, director del proyecto, ha indicado que tras dos décadas sin avances significativos en el tratamiento de este cáncer, es vital explorar nuevas alternativas terapéuticas.
Alonso también ha señalado que, con los resultados prometedores de la fase preclínica, la terapia podría avanzar a ensayos clínicos en humanos en un futuro próximo, siempre que se asegure la financiación necesaria.
Previamente, el mismo equipo utilizó la tecnología CRISPR/Cas9 para expresar selectivamente este sistema en células de sarcoma de Ewing, lo que permitió ralentizar el crecimiento del tumor. Sin embargo, con el gen ‘suicida HSV-TK’, se ha logrado reducir e incluso eliminar el tumor en algunos modelos preclínicos, lo que sugiere un posible camino hacia la cura de esta enfermedad.
Esta línea de investigación ha recibido apoyo económico del ISCIII, además de contar con el respaldo de varias asociaciones de pacientes dedicadas a la investigación del cáncer infantil.