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Terapia génica

La SEHH reclama asegurar que todos los pacientes accedan a los avances en talasemia

La doctora Marta Morado, presidenta del Grupo Español de Eritropatología (GEE) de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), ha subrayado la necesidad de garantizar la igualdad en el abordaje de la talasemia en todo el país, insistiendo en que “es fundamental asegurar que todos los pacientes puedan beneficiarse...

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Sala Blanca de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT. CIEMAT

El CIEMAT da a conocer Kresladi, primera terapia génica española que logra autorización comercial

El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha sido este lunes el escenario de la presentación de “Kresladi”, considerado el primer fármaco de terapia génica fruto de una investigación española que consigue autorización para su comercialización.En fechas recientes, la Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus...

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Nueva terapia génica con células CART-T contra tumores en anemia de Fanconi

Un equipo científico ha diseñado una novedosa estrategia de terapia génica con células CART-T dirigida al tratamiento de tumores en personas con anemia de Fanconi, que ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).La investigación ha sido desarrollada por especialistas de la...

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Científicos españoles logran dos avances clave que refuerzan la eficacia de las terapias de edición genética en enfermedades de la sangre

Un grupo de científicos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz y del CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) ha diseñado dos nuevas estrategias que incrementan la eficacia de las terapias de edición genética aplicadas...

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DEBRA Piel de Mariposa reclama la urgente financiación de ‘Vyjuvek’ en España

La organización DEBRA Piel de Mariposa ha lanzado una campaña de recogida de firmas para impulsar la urgente financiación de ‘Vyjuvek’, la innovadora terapia génica para el tratamiento de la epidermólisis bullosa, también conocida como piel de mariposa. La entidad busca su pronta inclusión en el Sistema Nacional de Salud...

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Avances en terapia génica prometen cura funcional para hemoglobinopatías

La terapia génica emerge como solución prometedora para el tratamiento de las hemoglobinopatías, incluyendo talasemias y drepanocitosis, como se ha destacado en el reciente Congreso Nacional de Hematología y Hemoterapia y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (#Hemato2025), celebrado en Oviedo. En España, aunque no son muy comunes, las hemoglobinopatías...

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Bayer prevé lanzar innovadoras terapias contra el Parkinson antes de 2030

Stefan Oelrich, presidente de la división farmacéutica de Bayer, ha expresado su confianza en que las primeras terapias avanzadas para combatir y potencialmente revertir el Parkinson estarán disponibles “antes de que termine la década”. Esto sigue al anuncio del inicio de la fase III del ensayo con la terapia celular...

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Científicos españoles aplican activación genética CRISPR en ratones para combatir patologías cardíacas

Un grupo internacional de científicos, con liderazgo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), ha aplicado por primera vez la activación genética usando la técnica CRISPR para abordar enfermedades cardíacas genéticas en ratones. Este avance podría conducir a la creación de nuevas terapias específicas para estos pacientes. El informe, difundido en...

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Avances en terapia génica permiten recuperar audición a 10 pacientes con sordera congénita en menos de seis meses

Un reciente estudio publicado en ‘Nature Medicine’ revela que la terapia génica ofrece mejoras significativas en la audición de niños y adultos con sordera congénita o discapacidad auditiva grave. Investigadores del Instituto Karolinska en Estocolmo, Suecia, han llevado a cabo esta investigación. En la investigación participaron diez individuos, cuyas edades oscilaban...

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