El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una recomendación favorable para la autorización en la Unión Europea del medicamento ‘Waskyra’ (etuvetidigene autotemcel), desarrollado por la Fundación Telethon. Este fármaco está indicado para pacientes de seis meses en adelante afectados por el síndrome de Wiskott-Aldrich con mutaciones en el gen WAS, que necesiten un trasplante de células madre hematopoyéticas y no tengan un donante compatible.
Esta patología genética rara, predominantemente masculina, interfiere en el normal desarrollo y funcionamiento de las células inmunitarias y sanguíneas, provocando fácilmente moretones, infecciones recurrentes y sangrados, que pueden derivar en sepsis y aumentar el riesgo de cáncer, incluyendo linfoma.
‘Waskyra’ se produce a partir de células madre (células CD34+) del propio paciente, que se modifican para sintetizar la proteína WAS y se reintroducen mediante una única infusión intravenosa. Este procedimiento se fundamenta en los resultados de un estudio clínico con 27 pacientes, que mostró una reducción significativa en la incidencia de infecciones graves y episodios de sangrado moderado y grave después del tratamiento.
Los efectos secundarios más comunes de ‘Waskyra’ están asociados a los procedimientos y medicamentos necesarios para su administración, como infecciones por el dispositivo de infusión y hemorragias en el sitio del catéter.
Además, el CHMP ha recomendado la aprobación de otros tratamientos, incluyendo ‘Dawnzera’ para el angioedema hereditario y ‘GalenVita’, un generador de radionúclidos para diagnóstico por imagen. También ha emitido opiniones positivas para biosimilares como ‘Ondibta’ para diabetes y ‘Osqay’ para osteoporosis, entre otros desarrollos farmacéuticos y terapéuticos.