Un grupo de científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Waterloo, en Canadá, ha desarrollado un método revolucionario para combatir enfermedades hereditarias utilizando versiones alteradas de un virus bacteriófago, que ofrece una manera ‘prometedora’, además de ser más asequible y efectiva, para tratar afecciones genéticas letales.
La investigación, que aparece detallada en la revista ‘Molecular Therapy Nucleic Acids’ y que ha recibido apoyo financiero del gobierno canadiense, explica cómo se emplea este agente patógeno, identificado como M13, para enfocarse en células humanas específicas transportando exclusivamente los genes deseados, sin incluir virus o bacterias no deseados.
Los investigadores destacan que se puede ‘perfeccionar’ el M13 para llevar diversos genes terapéuticos y tratar una variedad de enfermedades. Expresan su optimismo de que sea aplicable para trastornos genéticos, incluyendo los hereditarios y otros potencialmente desarrollables como el cáncer.
‘Lo emocionante de M13 es su simplicidad genética y estructural: un fago de ADN monocatenario. Esta simplicidad permite un enfoque rentable, eficiente y controlable para la terapia génica, que podría representar un avance hacia la terapia génica personalizada’, ha afirmado Roderick Slavcev, investigador principal del estudio y profesor de la Facultad de Farmacia de Waterloo.
Slavcev también recalca la ‘necesidad real’ de terapias génicas personalizables para abordar la brecha en los tratamientos, ya que muchas de las condiciones genéticas afectan a una de cada 25 personas y carecen de tratamientos accesibles o cura. Aunque la terapia génica actual se aplica en enfermedades oculares y del sistema inmunitario, es ‘costosa de producir’ y puede tener efectos secundarios tóxicos, limitando su uso a una sola vez por paciente.
Además, explica que la terapia génica no viral, aunque más segura y económica, suele ser menos eficaz en la entrega de material genético a las células objetivo. ‘A gran escala, esta plataforma podría llevar a tratamientos que costarían solo una millonésima parte del precio de las terapias génicas virales actuales (…) La medicina genética está llamada a ser el enfoque curativo más poderoso para nuestro futuro global, y esperamos que esta tecnología sea un paso en esa dirección’, concluye Slavcev.