La Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) ha mostrado su satisfacción ante la decisión del Ministerio de Sanidad de incluir la financiación pública de vamorolona para el abordaje de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta patología genética, de carácter progresivo y degenerativo, afecta en España a alrededor de 1.000 personas y se considera una de las enfermedades raras de origen genético más habituales.
Esta resolución se produce tan solo cuatro meses después de que se aprobara la financiación de givinostat. Para la Asociación, esta coincidencia temporal supone un “momento sin precedentes” para las personas con Duchenne en el país. “En un periodo muy corto de tiempo, dos tratamientos innovadores y designados como medicamentos huérfanos han sido incorporados al Sistema Nacional de Salud, consolidando un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad”, destaca DPPE.
La distrofia muscular de Duchenne se origina por la ausencia de distrofina, una proteína fundamental para mantener la integridad y estabilidad de las fibras musculares. Esta falta desencadena un proceso continuo de daño y respuesta inflamatoria que acelera la destrucción del tejido muscular. Los especialistas coinciden en que actuar sobre este componente inflamatorio resulta esencial para ralentizar la evolución de la enfermedad y conservar durante más tiempo la funcionalidad y autonomía de los pacientes.
En la actualidad, vamorolona es el único corticoide con autorización específica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) para tratar la distrofia muscular de Duchenne en niños a partir de los cuatro años. Su diseño molecular permite mantener la acción antiinflamatoria propia de los corticoides convencionales, pero con un perfil de seguridad más favorable, disminuyendo efectos secundarios asociados al uso prolongado, como problemas en el crecimiento, osteoporosis, fracturas óseas o alteraciones metabólicas.
Para Duchenne Parent Project España, la incorporación de este fármaco al Sistema Nacional de Salud constituye un hito compartido y un reconocimiento al esfuerzo continuado de familias, profesionales sanitarios, investigadores y organizaciones que llevan años impulsando avances tangibles frente a la DMD. “Estamos ante un momento histórico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiación de dos tratamientos innovadores. Esto no es casualidad, es el resultado de años de trabajo, diálogo institucional y evidencia científica. Sin duda, estamos ante un antes y un después en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en España”, afirma la presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila.
Un nuevo escenario en el tratamiento de la DMD
La Asociación remarca que la financiación casi consecutiva de dos terapias innovadoras en un intervalo tan breve inaugura una etapa distinta en el manejo de la enfermedad en España y supone un avance relevante en el reconocimiento de las necesidades de quienes viven con Duchenne. Sin embargo, advierte de que este progreso debe materializarse ahora en un acceso efectivo, uniforme y sin demoras en todas las comunidades autónomas.
“La financiación de vamorolona es un paso muy importante, pero ahora el reto es garantizar que el acceso sea real y equitativo en todo el territorio. Todos los pacientes con DMD deben tener las mismas oportunidades de acceso a los medicamentos huérfanos, con independencia de la comunidad autónoma en la que vivan. No puede haber diferencias por código postal. Desde Duchenne Parent Project España reclamamos equidad farmacéutica territorial y procedimientos específicos y más rápidos para el acceso a este tipo de tratamientos”, concluye Ávila.