España asumió la financiación de 20 medicamentos huérfanos (MMHH) para el tratamiento de enfermedades raras a lo largo de 2025, lo que supone tres más que en el ejercicio previo, de acuerdo con el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, difundido este lunes por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
El documento examina la situación de estos fármacos en Europa y su grado de disponibilidad para los pacientes españoles, a partir de datos de distintas fuentes públicas comunitarias y nacionales a 31 de diciembre de 2025. En él se detalla la evolución de parámetros como las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea, la obtención del Código Nacional y la posterior financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS).
“Los datos del Informe muestran una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España, lo que refleja el compromiso de la industria farmacéutica y de todos los agentes del sector con las personas que conviven con una enfermedad rara”, ha señalado la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales.
No obstante, Perales ha advertido de que continúan existiendo dificultades en materia de financiación, plazos de tramitación y llegada de la innovación al sistema sanitario español. “Por lo que consideramos necesario seguir avanzando hacia un sistema que garantice un acceso a estos fármacos más ágil, predecible y homogéneo para todos los pacientes, especialmente para aquellos que no cuentan con otra alternativa terapéutica”, ha añadido.
El estudio constata que el número de medicamentos huérfanos financiados en España durante el último año es la segunda cifra más elevada desde 2020, solo por detrás del máximo histórico registrado en 2023, con 21. En el acumulado de los tres últimos años se han incorporado a la financiación pública 58 tratamientos para patologías raras, muy por encima de los 28 que lograron financiación entre 2020 y 2022.
Al cierre de 2025, el SNS sufraga un total de 103 medicamentos con designación huérfana, lo que equivale al 66 por ciento de los 156 que cuentan con autorización de comercialización en la Unión Europea (UE). Esta proporción supone un incremento de ocho puntos porcentuales respecto al año anterior, cuando se situaba en el 58 por ciento.
En el ámbito comunitario, 18 medicamentos obtuvieron en 2025 la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea, superando a los 17 aprobados el año previo. Sin embargo, AELMHU subraya que este avance no se ha trasladado al ritmo de nuevos fármacos que logran Código Nacional en España, trámite imprescindible para solicitar su inclusión en la financiación pública. El pasado año solo 9 medicamentos alcanzaron este código, lo que representa un descenso del 64 por ciento frente a los 25 registrados en 2024.
El Informe detalla asimismo que en España permanecen 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional pendientes de financiación, 15 menos que en 2024 (46). De ellos, un 42 por ciento acumula más de tres años de espera para obtener una decisión favorable de financiación, por encima del 39 por ciento registrado a finales de 2024.
Retrasos de casi dos años en la financiación de los MMHH
En 2025, el tiempo medio que transcurre desde la concesión del Código Nacional hasta la aprobación de la financiación de un medicamento huérfano se mantuvo en 23 meses, igual que en los dos años anteriores. Entre los 20 nuevos MMHH incorporados al SNS en el último ejercicio, el 25 por ciento logró la financiación en menos de un año, el 50 por ciento esperó entre 1 y 2 años y el 25 por ciento restante superó los 2 años.
El porcentaje de fármacos que ha tenido que esperar más de 2 años se redujo levemente respecto a 2024, con una caída de 4 puntos porcentuales. En lo que respecta al proceso de evaluación, 6 de estos medicamentos fueron aprobados en su primera comparecencia ante la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).
En cambio, otros 6 tuvieron que pasar por al menos tres reuniones de la CIPM antes de obtener luz verde a su financiación, lo que, según AELMHU, evidencia la conveniencia de avanzar hacia un modelo más ágil y eficiente que permita acortar los plazos de acceso a la innovación terapéutica para las personas con enfermedades raras.
Impulso a las terapias avanzadas para enfermedades raras
El Informe de AELMHU analiza también la trayectoria de las terapias avanzadas dirigidas al abordaje de enfermedades raras. En este ámbito, resalta la financiación de 2 de estas terapias en 2025, un hito que consolida el cambio de tendencia iniciado en 2024, después de que en 2022 y 2023 no se aprobara la financiación de ninguna. En la actualidad, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa, de las cuales 9 están ya financiadas por el SNS y 14 disponen de Código Nacional en España.