Un equipo científico ha diseñado una novedosa estrategia de terapia génica con células CART-T dirigida al tratamiento de tumores en personas con anemia de Fanconi, que ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La investigación ha sido desarrollada por especialistas de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, en estrecha colaboración con el CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz.
El logro se basa en el empleo de linfocitos T modificados genéticamente que permiten identificar y destruir de forma específica las células tumorales, lo que contribuye a disminuir la agresividad de las terapias oncológicas habituales. Asimismo, incorpora un vector lentiviral optimizado que mejora los resultados obtenidos en los ensayos clínicos previos del King's College de Londres dirigidos por el investigador John Maher.
La anemia de Fanconi es una patología genética minoritaria del sistema de reparación del ADN caracterizada por fallo medular y una marcada predisposición a múltiples tipos de cáncer. Estos pacientes presentan un riesgo hasta 700 veces mayor que la población general de desarrollar carcinomas escamosos de cabeza y cuello y, además, muestran una tolerancia muy limitada a la radioterapia y la quimioterapia convencionales.
En la Unión Europea, se considera que una enfermedad es rara cuando afecta a un máximo de 5 personas por cada 10.000 habitantes o cuando el desarrollo de un fármaco no sería rentable sin ayudas específicas. En este contexto, la consideración de medicamento huérfano para esta nueva terapia representa una herramienta adicional para quienes padecen anemia de Fanconi, al favorecer la equidad en el acceso a la atención sanitaria y garantizar opciones de tratamiento eficaces.
Nuevas estrategias para terapias oncológicas más precisas
El grupo investigador centrará ahora sus esfuerzos en trasladar esta terapia génica a la práctica clínica en pacientes con anemia de Fanconi, asegurando los máximos estándares de seguridad y eficacia. El avance abre la puerta al desarrollo de tratamientos oncológicos más selectivos y menos agresivos.
“Este avance representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable”, ha explicado el investigador de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT y del CIBERER, José Antonio Casado.
Por su parte, la investigadora y primera autora del artículo científico donde se muestran los resultados preclínicos asociados a esta terapia, Andrea López, ha destacado “la importancia que ha tenido la gran colaboración por parte de los clínicos de muchos hospitales españoles y de los pacientes para abordar este estudio”.
Además, el responsable de la Unidad de Innovación Biomédica y jefe de grupo del CIBERER, Juan Antonio Bueren, ha comentado que confian en que estos nuevos estudios preclínicos abran paso a un nuevo tratamiento del cáncer en los pacientes con anemia de Fanconi: “Siguiendo los pasos de otras terapias desarrolladas en nuestro laboratorio”.
Este trabajo constituye la base de la tesis doctoral de la investigadora de la Unidad de Innovación Biomédica, Andrea López, dirigida por José Antonio Casado y Juan Bueren, y realizada con la participación de Begoña Díez y David Charbonnier. Sus resultados se publicaron en septiembre en la revista Molecular Therapy Oncology. El estudio ha contado, además, con la colaboración de IdiPAZ-CNIO, el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital 12 de Octubre, el CIBER de Cáncer (CIBERONC), la Facultad de Biología de la UAM, el Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria y el Instituto de Oncología y Hospital Vall d'Hebron.