Solicitud de financiación para fármaco de insomnio en menores con síndrome PACS1

Alberto Gago, padre de un niño diagnosticado con el síndrome ultrarraro Shuurs-Hoeijmakers (PACS1), ha presentado peticiones formales ante el Ministerio de Sanidad y el Defensor del Pueblo, reclamando apoyo económico para el medicamento ‘Slenyto’, destinado a tratar el insomnio en niños y adolescentes con trastorno del espectro autista (TEA) o síndrome de Smith-Magenis.

El síndrome PACS1, como explicó Gago, se caracteriza por generar discapacidad intelectual y motora, malformaciones, TEA e insomnio recurrente. La ausencia de financiación de ‘Slenyto’ representa una ‘situación de especial gravedad y profunda injusticia’, según sus palabras.

En su petición a Sanidad, Gago indicó que ‘Slenyto’ (melatonina de liberación prolongada 1 mg y 5 mg) ha sido aprobado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y posee un informe de posicionamiento terapéutico (IPT), publicado el 7 de enero de 2022 y actualizado el 2 de abril de 2025, que reconoce su utilidad terapéutica sin alternativas equivalentes.

A pesar de la evaluación favorable, el medicamento no se incluye en la financiación pública, lo que impone a las familias un coste anual de 1.728 euros por el tratamiento. Además, Gago señala que el laboratorio responsable no ha propuesto un precio al Sistema Nacional de Salud (SNS), dificultando su evaluación para financiación. ‘No resulta sorprendente esta falta de iniciativa dada la extraordinaria elevación del precio en oficinas de farmacia y, más aún, teniendo en cuenta que su aplicación va destinada a menores con discapacidades de naturaleza neurológica y tratamientos prolongados en el tiempo’, denunció.

Por estas razones, solicita la reapertura del procedimiento de evaluación para la financiación pública del ‘Slenyto’ y que el laboratorio presente un precio formal para facilitar este proceso. Además, ha pedido al Defensor del Pueblo que investigue la exclusión del medicamento de la financiación pública y recomiende acciones para asegurar un acceso equitativo al tratamiento.