Un equipo científico ha diseñado una novedosa estrategia de terapia génica con células CART-T dirigida al tratamiento de tumores en personas con anemia de Fanconi, que ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).La investigación ha sido desarrollada por especialistas de la...
El Consejo General de Colegios Farmacéuticos ha distinguido este lunes a “Hemgenix” (etranacogén dezaparvovec), la terapia génica de CSL Behring para la hemofilia B, como el medicamento más innovador del año, durante la gala de entrega de sus Premios Panorama y de las Medallas de la Profesión Farmacéutica.El jurado ha...
Un grupo de científicos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), del Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz y del CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) ha diseñado dos nuevas estrategias que incrementan la eficacia de las terapias de edición genética aplicadas...
La organización DEBRA Piel de Mariposa ha lanzado una campaña de recogida de firmas para impulsar la urgente financiación de ‘Vyjuvek’, la innovadora terapia génica para el tratamiento de la epidermólisis bullosa, también conocida como piel de mariposa. La entidad busca su pronta inclusión en el Sistema Nacional de Salud...
HM CINAC y Fundación Mapfre han logrado progresos notables en la investigación sobre la enfermedad de Parkinson, enfocándose en el uso de ultrasonidos focal y terapia génica. Este trabajo conjunto, que se inició en 2018, ha permitido realizar ensayos clínicos que buscan corregir tempranamente las anomalías que generan los primeros...
La terapia génica emerge como solución prometedora para el tratamiento de las hemoglobinopatías, incluyendo talasemias y drepanocitosis, como se ha destacado en el reciente Congreso Nacional de Hematología y Hemoterapia y la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (#Hemato2025), celebrado en Oviedo. En España, aunque no son muy comunes, las hemoglobinopatías...
Investigadores del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), perteneciente al Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), han desarrollado una innovadora terapia génica que ha probado ser efectiva en la eliminación de células cancerígenas en el sarcoma de Ewing mediante el uso de genes ‘suicidas’ en modelos preclínicos. El ISCIII ha...
Stefan Oelrich, presidente de la división farmacéutica de Bayer, ha expresado su confianza en que las primeras terapias avanzadas para combatir y potencialmente revertir el Parkinson estarán disponibles “antes de que termine la década”. Esto sigue al anuncio del inicio de la fase III del ensayo con la terapia celular...
Un grupo internacional de científicos, con liderazgo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), ha aplicado por primera vez la activación genética usando la técnica CRISPR para abordar enfermedades cardíacas genéticas en ratones. Este avance podría conducir a la creación de nuevas terapias específicas para estos pacientes. El informe, difundido en...
Un grupo de científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Waterloo, en Canadá, ha desarrollado un método revolucionario para combatir enfermedades hereditarias utilizando versiones alteradas de un virus bacteriófago, que ofrece una manera ‘prometedora’, además de ser más asequible y efectiva, para tratar afecciones genéticas letales. La investigación,...
Un reciente estudio publicado en ‘Nature Medicine’ revela que la terapia génica ofrece mejoras significativas en la audición de niños y adultos con sordera congénita o discapacidad auditiva grave. Investigadores del Instituto Karolinska en Estocolmo, Suecia, han llevado a cabo esta investigación. En la investigación participaron diez individuos, cuyas edades oscilaban...