QUIÉN ES QUIÉN
A MANO ALZADA
La Federación Española de Enfermedades Neuromusculares (Federación ASEM) ha resaltado que el reciente visto bueno dado en junio por la Comisión Europea al medicamento Duvyzat (givinostat), producido por el Grupo Italfarmaco, representa un hito en la batalla contra las patologías de Duchenne y Becker gracias a su capacidad para desacelerar la progresión de estas enfermedades.
De igual forma, ha celebrado que en Estados Unidos se hayan autorizado terapias génicas como Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), de Roche, que se encuentra bajo evaluación en la Unión Europea, y que, aunque no constituyen una cura definitiva, sí ofrecen nuevas oportunidades para incrementar la calidad de vida de los afectados.
Importancia de una atención integral
La Federación ASEM ha enfatizado la necesidad de mejorar los estándares de atención, promover la educación y la concienciación social, acelerar la investigación clínica y asegurar el acceso global a estos tratamientos, especialmente en regiones donde la enfermedad impacta a 2,8 hombres de cada 100.000.
La distrofia muscular de Duchenne y Becker, severas afecciones neuromusculares genéticas, se caracterizan por la ausencia de la distrofina, una proteína clave para la integridad muscular. Mientras la distrofia de Becker tiene un progreso más lento y tardío, ambas afectan significativamente la calidad de vida desde la infancia.
En vísperas del Día Mundial de Concienciación de la Enfermedad de Duchenne y Becker, Manuel Rego, presidente de la Federación ASEM, ha hecho un llamado a un compromiso robusto para garantizar que ninguna familia enfrente sola estas enfermedades, solicitando investigaciones accesibles y una atención sociosanitaria de calidad.
Además, Rego ha subrayado la importancia crucial de la fisioterapia para preservar la movilidad y autonomía funcional del paciente, resaltando la necesidad de que el Sistema Nacional de Salud garantice el acceso a estos servicios esenciales.
