El catedrático de Economía Aplicada de la Universidad de Murcia, José María Abellán, ha subrayado este lunes que la definición de necesidad médica no cubierta (UMN, por sus siglas en inglés) adquiere un carácter "estratégico" en la próxima reforma de la legislación farmacéutica europea. A su juicio, deja de ser una expresión "vacía" para convertirse en un "rango de criterio de modulación de incentivos de todos los agentes" implicados en el ámbito del medicamento.
Abellán ha intervenido en la jornada "Necesidades médicas no cubiertas: perspectivas y consensos ante el nuevo marco normativo", organizada por BioInnova Consulting, centrada en la relevancia de fijar un "lenguaje común" en torno al concepto de necesidad médica no cubierta. Esta noción será definida por primera vez en el futuro paquete farmacéutico europeo, cuya aprobación se prevé antes de que finalice el año.
El experto ha recalcado que la UMN pasa a ser un "criterio central" en la nueva regulación para el acceso a incentivos. Obtener dicho reconocimiento podría traducirse en una protección regulatoria reforzada, una mayor defensa del mercado frente a competidores genéricos o biosimilares y estímulos adicionales para el desarrollo clínico de nuevos fármacos.
"No es importante solo la definición, sino las consecuencias que puede tener esa definición (...) Si la definición es demasiado estrecha, demasiado estricta, peude haber necesidades relevantes que no puedan ser cubiertas. Si es demasiada laxa, demasiado ancha, demasiado amplia, pueden diluirse los incentivos, perder eficacia y generar presiones presupuestarias innecesarias", ha advertido.
El texto de compromiso ya publicado sobre la futura legislación farmacéutica establece que un medicamento cubre una necesidad médica no cubierta "si se dirige a una enfermedad potencialmente mortal o gravemente debilitante" y, además, cumple uno de estos requisitos: que exista "ausencia o insuficiencia de alternativas", o que proporcione una "mejora clínica relevante en eficacia, o en seguridad con eficacia al menos comparable" frente a otras opciones disponibles.
Para Abellán, la "clave" reside en la forma en que se interpretará y aplicará esta definición. En este sentido, ha planteado dudas como "qué es una mejora clínicamente relevante", "cuál será el comparador adecuado (para medir el valor añadido)", "cómo se incorporarán calidad de vida, carga del cuidador y experiencia del paciente", "qué papel tendrán todos los agentes" o si la definición será "dinámica" y podrá revisarse y ajustarse con el tiempo.
Según ha apuntado, esta nueva formulación puede convertirse en una "luz", una "guía" para la industria a la hora de orientar sus decisiones de inversión en I+D de tratamientos, además de "reforzar el atractivo" de áreas hasta ahora poco atendidas. No obstante, ha alertado de que también podría incentivar estrategias centradas exclusivamente en los UMN, dejando en segundo plano otras patologías igualmente relevantes.
En el ámbito de precio y financiación, ha indicado que un fármaco que responda a una UMN podría justificar una prioridad en la evaluación, procedimientos más ágiles, mayor atención regulatoria y política o la puesta en marcha de vías de acceso temprano o condicionado. Sin embargo, ha matizado que esto no debería implicar "sin más ni más" un precio superior ni una financiación automática e incondicional.
"Sí debe servir para priorizar, pero no debe sustituir ni reemplazar en ningún caso a la evaluación", ha recalcado, para añadir que, en su opinión, el impacto de las necesidades médicas no cubiertas podría integrarse en las decisiones de financiación "a través de la idea de valor social".
En cuanto a las oportunidades y riesgos de esta definición, ha señalado que, para las Administraciones Públicas, puede "ayudar a ordenar las prioridades", aunque también generar "tensiones presupuestarias". Para los pacientes, puede traducirse en más innovación en ámbitos con respuesta terapéutica limitada, pero igualmente puede provocar "frustración de expectativas" si no existe un "cierto alineamiento" entre las resoluciones de autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y las decisiones de financiación de los distintos Estados miembros.
BENEFICIOS DE LA DEFINICIÓN PARA LAS PARTES IMPLICADAS
En una mesa redonda posterior, representantes de la industria, de asociaciones de pacientes, profesionales sanitarios y responsables políticos han analizado los beneficios potenciales de disponer de una definición "clara" y "consensuada" de las necesidades médicas no cubiertas en el marco de la nueva legislación europea.
La pediatra Amaya Belanger, especialista de la Unidad de enfermedades metabólicas del Hospital Universitario Ramón y Cajal, ha señalado que el nuevo enfoque de necesidad médica no cubierta puede contribuir a priorizar el desarrollo de terapias para enfermedades raras o complejas, al facilitar que la inversión realizada pueda recuperarse, lo que actuaría como incentivo para la investigación.
En la misma línea, la directora de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), Marian Corral, ha remarcado que disponer de una definición "clara" permitirá "focalizar la inversión" de la industria farmacéutica en patologías desatendidas, incluidas aquellas que representa esta patronal.
Por otro lado, el presidente de la Federación Española de Enfermedades Metabólicas Hereditarias, Aitor Calero, ha explicado que la principal barrera que afrontan los pacientes para acceder de forma efectiva a un tratamiento reside en la brecha entre la aprobación por parte de la EMA y las políticas de financiación que aplica posteriormente cada país. A su entender, la nueva normativa podría contribuir a reducir este desfase.
Desde la perspectiva política, el portavoz de la Comisión de Sanidad del Grupo Parlamentario Popular en el Congreso de los Diputados, Antonio Cavacasillas, ha advertido de que la ausencia de una definición compartida de necesidades médicas no cubiertas entraña el riesgo de "caer en una inseguridad jurídica", además de provocar "desigualdades entre pacientes y entre los Estados miembros".
Interrogados sobre qué criterio incorporarían a la nueva definición, Belanger ha puesto el foco en el grado de discapacidad asociado a la enfermedad, mientras que Calero ha remarcado que "ninguna necesidad médica está verdaderamente cubierta si las personas no pueden tener una calidad de vida equiparable al resto de los ciudadanos".
En esta dirección, Corral ha defendido que debe integrarse el "valor social" y, por su parte, Cavacasillas ha precisado que "más que un único criterio" el elemento que "tiene que prevalecer" es "el de todos los agentes implicados", de modo que la definición se construya con "consenso" y resulte "lo más potente posible".