L'Associació Espanyola de Laboratoris de Medicaments Orfes i Ultraorfes (AELMHU) ha celebrat avui dimecres la seva IV Jornada Nacional sobre Teràpies Avançades per a Malalties Rares.
A la taula rodona sobre com millorar l'accés i el finançament, César Hernández, director general de la Cartera Comuna de Serveis del Sistema Nacional de Salut i Farmàcia del Ministeri de Sanitat, ha subratllat la importància que el sistema sanitari estigui orientat al pacient. "El Pla de Teràpies Avançades busca ordenar aquest sistema i hem de tenir un acord entre tots per fer-ho. I per decidir què financem. És urgent discutir a Europa si volem participar en aquest àmbit, no és tan fàcil a causa de la Xina. Hem de, a més, transitar a l'objectiu de tenir tractaments per a les 7000 malalties rares que hi ha, que suposa 35 milions de pacients a Europa. Aquest debat ha d'ampliar les mires fora de l'àmbit sanitari, perquè el debat de les malalties rares és sanitari i social".
Lourdes Gil, cap d'Àrea de Tecnologies Farmacèutiques de la Subdirecció General d'Estratègia i Ecosistemes Industrials del Ministeri d'Indústria i Turisme, ha apostat per crear un ecosistema per a les teràpies avançades generant un pont entre la generació de coneixement entre pimes, spin offs i investigadors. "Tenim mecanismes financers que poden ajudar i cal treballar de manera alineada perquè la política sanitària ajudi a impulsar que aquests tractaments arribin el més ràpid possible als pacients", ha indicat.
Respecte als ajustos regulatoris precisos, Lluís Alcover, advocat especialista en dret farmacèutic de Faus & Moliner Abogados, ha apostat per pagaments per resultats davant l'expectativa de passar de milers de pacients a milions. A més, ha considerat que s'ha de reforçar la confidencialitat, que està garantida amb el marc actual per la Llei de Garanties, però que està sub iudice fins que es pronunciï el Tribunal Suprem.
Abordatge particular
"Parlem de patologies amb pocs pacients, per la qual cosa l'abordatge financer és molt particular: cal ser àgils si són efectives i el model de pagament per resultats ha demostrat ser el millor. No podem perdre temps en negociacions, necessitem un mecanisme industrialitzat, estàndard, ràpid, medible i que permeti prendre decisions si no s'assoleix el resultat clínic esperat. Necessitem un mecanisme àgil", ha recalcat Gil.
Per a Hernández "és un tema complex, però estic d'acord que hi hagi sandboxes, com en aquest cas. Sanitat no pot carregar amb tota la responsabilitat, és compartida. No estic en contra del pagament per resultat, sí que hi estic en contra com a mecanisme per a un pagament elevat". Alcover, per la seva banda, ha recordat que el pagament per resultat continua vigent com a eina a llarg termini i pot articular-se en funció de la legislació existent "encara que la fórmula haurà de ser diferent i més simple en el futur, per la quantitat de pacients que s'esperen".
Gil ha insistit en la necessitat de mesurar resultats i benefici clínic, confirmant els pagaments. "No és la panacea, però és el model que ens ha servit amb pocs pacients. I, si es confirma un fracàs, revertir la decisió. Però anem a avançar en avaluació", ha apuntat. Per Hernández, els ítems han de ser medibles, no hi ha línies vermelles però el sistema ha de ser sostenible. I ha anunciat que el Reial Decret de Tecnologies Sanitàries entrarà en vigor en tres setmanes.
Abordatge a les comunitats
La jornada ha conclòs amb una taula sobre l'abordatge regional de les teràpies avançades. En ella han participat Laura Quintanilla, cap de Divisió de la Unitat de Teràpies Avançades de la Conselleria de Sanitat de la Comunitat de Madrid; Mónica Gayoso, farmacèutica especialista en àrea pediàtrica i patologia digestiva de l'àrea sanitària de Vigo (Hospital Álvaro Cunqueiro); Isabel Motero Vázquez, directora general de la Federació Espanyola de Malalties Rares (FEDER) i Óscar Fernández Torre, director general de Planificació, Ordenació, Gestió del coneixement i Salut Digital, Conselleria de Salut del Govern de Cantàbria.
Quintanilla ha detallat els plans de gestió que es posen en marxa a Madrid des que l'EMA autoritza un fàrmac, designant els criteris que han de complir els centres per administrar les teràpies (si no estan indicats pel ministeri de Sanitat), la ruta assistencial del pacient i el seu formulari normalitzat d'accés, per als treballadors del SERMAS. "Els terminis cada vegada són menors, ho tenim integrat com a comunitat autònoma, amb un gran increment de sol·licituds, unes 760 des que va començar, amb una gran càrrega de treball que està ben organitzada, amb el pacient i l'equitat com a prioritats", ha descrit.
A Galícia, Gayoso, ha destacat la creació de les unitats funcionals en els tres hospitals universitaris de la regió. L'estratègia actual destaca l'accessibilitat al tractament farmacològic, la qual cosa ha permès accelerar l'agilitat. I s'han potenciat les aliances i sinergies amb nombroses institucions.
Per la seva banda, Fernández Torre ha resumit la situació càntabra, destacant la participació ciutadana i la rellevància del projecte ÚNICAS. "L'estratègia es refereix a les estructures ja existents i organitza els circuits de teràpies avançades, les unitats assistencials, sales blanques i assajos clínics", ha enumerat.
Missatge d'esperança
"Estem en la quarta jornada d'Aelmhu i, si es mira enrere, s'ha avançat, estem en tots els plans autonòmics de malalties rares. Cal compartir coneixement perquè les comunitats que van més endarrerides s'incorporin. El missatge és d'esperança, els tractaments han d'arribar als pacients", ha apuntat Montero. Entre els reptes, ha citat l'escassetat de teràpies, la manca d'equitat i que la sostenibilitat del sistema no sigui una excusa per retardar la innovació.
Fernández Torre ha afegit el temps com a repte, la qual cosa obliga a una organització prèvia que afavoreixi els cribratges i la formació dels professionals que permetin que els pacients tinguin accés final a aquests tractaments. Per a Gayoso, la seguretat és el principal repte, juntament amb la incertesa de l'efectivitat. El seguiment –i el seu registre– són claus, en la seva opinió. Quintana ha coincidit en el seguiment, així com la reducció de desplaçaments dels pacients per millorar la seva qualitat de vida.
"Cal compartir coneixement i metodologia per disminuir la incertesa en la presa de decisions en accés", ha anunciat Motero, que ha destacat els canvis del sistema sanitari en els últims 40 anys. "Volem escoltar el que s'ha millorat en aquest temps, sóc optimista. Hi ha una voluntat per buscar solucions, perquè aquest és un problema que ens afecta a tots", ha conclòs.