La Fondazione CRIS Contro il Cancro ha avviato uno studio clinico sulla leucemia mieloide cronica (LMC) i cui "risultati incoraggianti" pongono un'opzione per tenere a bada questa patologia ematologica senza la necessità di continuare con il trattamento in modo permanente.
Gli specialisti spiegano che lo studio 'ResToP' ha verificato che una strategia basata sulla somministrazione temporanea del farmaco ponatinib "ha permesso a una percentuale rilevante di pazienti di mantenere la malattia sotto controllo dopo aver sospeso completamente la medicazione, anche dopo aver già fallito in un primo tentativo di interrompere il trattamento".
Questo progresso è stato presentato recentemente al Congresso Europeo di Ematologia (EHA, per le sue sigle in inglese), nel contesto di una malattia che, negli ultimi decenni, è passata dall'essere potenzialmente letale a poter essere mantenuta sotto controllo a lungo termine in molti pazienti grazie alle terapie mirate.
Il dottor Gonzalo Carreño, del Servizio di Ematologia dell'Ospedale Universitario 12 de Octubre di Madrid, insieme al capo di questo servizio, il dottor Joaquín Martínez, ricercatore principale del progetto e direttore scientifico di CRIS Contro il Cancro, ricordano che la LMC è associata a alterazioni nel DNA che scatenano una produzione eccessiva e incontrollata di cellule sanguigne.
Per quanto riguarda i trattamenti disponibili, che di solito vengono mantenuti per anni e anche in modo indefinito, gli esperti sottolineano che "anche se sono molto efficaci, possono produrre effetti collaterali e influenzare la qualità della vita dei pazienti". "Per questo, negli ultimi anni è emerso un nuovo obiettivo terapeutico: la remissione libera da trattamento, cioè che il paziente possa interrompere la medicazione e continuare senza segni della malattia", sottolineano.
Lo studio 'ResToP' si è concentrato su persone che avevano ottenuto una buona risposta alla terapia, avevano tentato di interromperla e, dopo una ricaduta, hanno dovuto riprenderla. Una volta recuperato nuovamente il controllo della LMC, questi pazienti hanno ricevuto ponatinib per due anni prima di proporre una seconda sospensione del farmaco.
Risultati dello studio e linea di ricerca pionieristica
Secondo quanto dettagliato dagli ematologi, tra coloro che hanno smesso di assumere il farmaco, il 68,2 percento manteneva la malattia sotto controllo dopo un anno, mentre il 95 percento non ha presentato ricadute e non è stato rilevato alcun caso di progressione a fasi avanzate della leucemia. Queste conclusioni provengono dall'analisi dei primi 36 pazienti che hanno potuto interrompere il trattamento e avevano un follow-up sufficiente per valutare l'efficacia e la sicurezza della strategia.
Inoltre, lo studio "ha incorporato una linea di ricerca pionieristica per studiare come influisce l'invecchiamento delle cellule sanguigne sull'evoluzione della malattia". "Con il passare degli anni, alcune cellule del sangue possono accumulare alterazioni genetiche, anche in persone sane che, a volte, iniziano a moltiplicarsi più delle altre, un fenomeno noto come ematopoiesi clonale o 'CHIP'", spiegano i ricercatori.
In questo senso, ricordano che, "in generale, l'ematopoiesi clonale non deriva in patologie, ed è un fenomeno associato all'invecchiamento". "Tuttavia, in diversi studi è stata associata a un maggiore rischio di malattie cardiovascolari e di alcuni tumori del sangue", motivo per cui hanno analizzato se queste alterazioni potessero condizionare la risposta al trattamento o aumentare gli effetti avversi nei partecipanti dello studio.
"I risultati sono rassicuranti: la presenza di ematopoiesi clonale non è stata correlata a una maggiore tossicità cardiovascolare né a una peggiore evoluzione della malattia, e i pazienti che la presentavano hanno mantenuto un controllo simile a quello del resto dei partecipanti", concludono, avvertendo che "si tratta di risultati preliminari, che dovranno essere confermati in coorti più ampie".