La Fundación CRIS Contra el Cáncer ha puesto en marcha un ensayo clínico sobre leucemia mieloide crónica (LMC) cuyos “resultados esperanzadores” plantean una opción para mantener a raya esta patología hematológica sin necesidad de seguir con el tratamiento de forma permanente.
Los especialistas explican que el estudio ‘ResToP’ ha comprobado que una estrategia basada en la administración temporal del fármaco ponatinib “permitió que un porcentaje relevante de pacientes mantuviera la enfermedad bajo control tras suspender por completo la medicación, incluso después de haber fracasado ya en un primer intento de dejar el tratamiento”.
Este avance se ha presentado recientemente en el Congreso Europeo de Hematología (EHA, por sus siglas en inglés), en el contexto de una enfermedad que, en las últimas décadas, ha pasado de ser potencialmente letal a poder mantenerse controlada a largo plazo en muchos pacientes gracias a las terapias dirigidas.
El doctor Gonzalo Carreño, del Servicio de Hematología del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, junto con el jefe de este servicio, el doctor Joaquín Martínez, investigador principal del proyecto y director científico de CRIS Contra el Cáncer, recuerdan que la LMC está asociada a alteraciones en el ADN que desencadenan una producción excesiva y descontrolada de células sanguíneas.
En cuanto a los tratamientos disponibles, que suelen mantenerse durante años e incluso de forma indefinida, los expertos apuntan que “aunque son muy eficaces, pueden producir efectos secundarios y afectar a la calidad de vida de los pacientes”. “Por eso, en los últimos años ha surgido un nuevo objetivo terapéutico: la remisión libre de tratamiento, es decir, que el paciente pueda dejar la medicación y continuar sin signos de la enfermedad”, subrayan.
El ensayo ‘ResToP’ se ha centrado en personas que habían logrado una buena respuesta a la terapia, habían intentado interrumpirla y, tras recaer, tuvieron que reanudarla. Una vez recuperado de nuevo el control de la LMC, estos pacientes recibieron ponatinib durante dos años antes de plantear una segunda suspensión del fármaco.
Resultados del estudio y línea de investigación pionera
Según detallan los hematólogos, entre quienes volvieron a dejar la medicación, el 68,2 por ciento mantenía la enfermedad bajo control al cabo de un año, mientras que el 95 por ciento no presentó recaídas y no se detectó ningún caso de progresión a fases avanzadas de la leucemia. Estas conclusiones proceden del análisis de los primeros 36 pacientes que pudieron abandonar el tratamiento y contaban con un seguimiento suficiente para valorar la eficacia y seguridad de la estrategia.
Además, el ensayo “incorporó una línea de investigación pionera para estudiar cómo influye el envejecimiento de las células sanguíneas en la evolución de la enfermedad”. “Con el paso de los años, algunas células de la sangre pueden acumular alteraciones genéticas, incluso en personas sanas que, en ocasiones, comienzan a multiplicarse más que el resto, un fenómeno conocido como hematopoyesis clonal o ‘CHIP’”, explican los investigadores.
En este sentido, recuerdan que, “por lo general, la hematopoyesis clonal no deriva en patologías, y es un fenómeno asociado al envejecimiento”. “No obstante, en distintos estudios se ha asociado con un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares y de algunos cánceres de la sangre”, razón por la que analizaron si estas alteraciones podían condicionar la respuesta al tratamiento o incrementar los efectos adversos en los participantes del ensayo.
“Los resultados son tranquilizadores: la presencia de hematopoyesis clonal no se relacionó con mayor toxicidad cardiovascular ni con peor evolución de la enfermedad, y los pacientes que la presentaban mantuvieron un control similar al del resto de participantes”, concluyen, al tiempo que advierten de que “se trata de resultados preliminares, que deberán confirmarse en cohortes más amplias”.