El director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), el doctor Juan Antonio Bueren, ha expresado su aspiración de que, en el plazo de un año, se multipliquen “por cinco”, entre otros aspectos, “el número de designaciones de medicamentos huérfanos” y el de “terapias aprobadas en enfermedades raras”, dado que actualmente “existen del orden de 18 medicamentos de terapia génica aprobados entre Europa y Estados Unidos”.
Este especialista ha reclamado un incremento equivalente en “ensayos clínicos” con motivo de su intervención, este miércoles en Madrid, en la cuarta edición de la “Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras”, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
Durante una mesa centrada en las terapias avanzadas para enfermedades raras desde la vertiente de la investigación, los ensayos clínicos y el valor terapéutico de los tratamientos, Bueren ha recordado que el número de patologías poco frecuentes se sitúa en torno a “7.000 u 8.000”. Para estas dolencias, en los últimos años y “desde el punto de vista técnico, el avance ha sido espectacular” gracias a la terapia génica, ha señalado, subrayando que las que se tratan con estas técnicas “están siendo curativas”.
En este contexto, ha destacado que “la relación riesgo-beneficio es tremendamente favorable a la eficacia” de este tipo de abordajes, integrados en las denominadas terapias avanzadas. De acuerdo con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), estas terapias son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular), que abarcan productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico.
Bueren ha lamentado igualmente que “algunas farmacéuticas han retirado de Europa algunas terapias que estaban resultando eficaces y seguras”. Además, ha incidido en que estas intervenciones “son extremadamente caras”, por lo que ha reclamado “apoyo financiero de instituciones públicas” y ha remarcado la ausencia de una verdadera cultura de filantropía en España.
Asimismo, se ha referido al “Plan de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS) 2025-2028”, ante el que se ha mostrado “aterrado” por la “cantidad de Comités y miembros”. Frente a este diseño, ha pedido “agilidad” y que “se tenga en cuenta, con respecto al coste que suponen estas terapias”, que ha situado en “millones de euros”, el hecho de que, en el ámbito de las enfermedades raras, “van dirigidas a la edad pediátrica y neonatal”.
FACILITAR EL ACCESO PRECOZ
La presidenta de la Federación de Asociaciones Científico-Médicas Españolas (FACME), la doctora Cristina Avendaño, ha coincidido en esta preocupación y ha apuntado que la estrategia mencionada contempla “Comités y ‘recontracomités’”. Frente a este modelo, defiende “el acceso precoz” a estas terapias y ha defendido aprovechar “el conocimiento que ya existe sobre la enfermedad y el desarrollo del medicamento cuando aparece” el mismo.
“La prioridad es evitar fragmentaciones y complejidades”, ha reiterado, para añadir que estas “repercuten negativamente en la equidad y la propia eficiencia”. En esta línea, el coordinador del Grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), el doctor José Luis Poveda, ha señalado que resulta imprescindible “tener claro como sistema” qué se desea financiar “y dónde poner los límites”.
A su entender, se han alcanzado “importantes resultados”, aunque “la magnitud del avance respecto a las necesidades de los pacientes todavía es escasa”. Al igual que otros ponentes, y sin restar relevancia al papel del sector farmacéutico, ha puesto el foco en la aportación del entorno académico en la generación de conocimiento.
Por otro lado, el jefe de Servicio de la División de Ensayos Clínicos de la AEMPS, José Valenzuela, ha resaltado “el aumento de solicitudes de ensayos con terapias avanzadas para enfermedades raras”, recordando que “en 2015 había uno autorizado”, frente a “28 en 2024”. “El 25 por ciento de los ensayos totales que se autorizan son para enfermedades raras”, ha precisado, para remarcar a continuación que “España es líder en terapias avanzadas”.
El portavoz de la Agencia ha puesto también en valor el atractivo de España para desarrollar estudios en fases tempranas y ha explicado que este organismo ha puesto en marcha “procedimientos de evaluación acelerada” en este ámbito y en otros, como la Oncología. No obstante, ha admitido que “hacen falta recursos”.
“La Agencia está infradotada”, ha afirmado, insistiendo en que estos recursos adicionales permitirían “fortalecer y estabilizar su estructura”, además de “facilitar que todos los ensayos se aceleren”. Para terminar, ha resaltado el papel de la oficina de asesoramiento de la AEMPS, que impulsa y acompaña la actividad investigadora en terapias avanzadas.