La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) subraya el papel esencial de los ensayos clínicos en el ámbito de las patologías poco frecuentes, a los que define como una “herramienta clave” para avanzar en el diagnóstico, el conocimiento científico y la llegada de nuevas opciones terapéuticas que permitan mejorar la calidad de vida de los más de 3,4 millones de personas que conviven con estas enfermedades en España.
Coincidiendo con el Día Internacional de los Ensayos Clínicos, la organización incide en la necesidad de que los pacientes con enfermedades raras y sus familias dispongan de formación e información rigurosa sobre cómo se desarrolla un medicamento, qué implica participar en un ensayo clínico y cuáles son los derechos y garantías que protegen a los participantes durante todo el proceso.
La federación remarca que es imprescindible seguir impulsando la innovación biomédica y asegurar la equidad en el acceso a la investigación, recordando que únicamente el 20 por ciento de las más de 6.500 enfermedades raras identificadas cuenta hoy con estudios en marcha.
A pesar de ello, FEDER valora positivamente el incremento registrado el pasado año en España en el número de ensayos clínicos dirigidos a enfermedades raras, con 216 estudios autorizados, lo que supone un aumento del cuatro por ciento respecto a 2024, según datos de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). Estos ensayos representaron el 22 por ciento del total de estudios autorizados en el país y en ellos tomaron parte 4.088 personas, un 11 por ciento más que el ejercicio anterior.
VISIBILIZAR LA IMPORTANCIA DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS
Con el fin de sensibilizar y formar a la población sobre la realidad de quienes viven con enfermedades raras, FEDER impulsa diversas iniciativas educativas, entre las que destaca “CuadERnos de Investigación”, una herramienta divulgativa que explica de forma comprensible el proceso de desarrollo de nuevos fármacos, las fases de la investigación clínica, las particularidades de los ensayos en enfermedades raras y las vías para acceder a información sobre estudios en curso, entre otros aspectos.
Asimismo, la federación se ha adherido a la campaña “+Ensayos, para que la investigación de nuevos medicamentos siga yendo a más”, promovida por Farmaindustria. Esta acción de sensibilización pretende acercar a la ciudadanía el valor de la investigación clínica y poner en primer plano la contribución de pacientes, profesionales sanitarios, investigadores e instituciones al avance de nuevos tratamientos.
Desde FEDER consideran especialmente importante que este tipo de campañas ayuden a visibilizar el papel de los pacientes en la investigación clínica y a reforzar un ecosistema de innovación sustentado en la colaboración entre todos los agentes implicados.