El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha propuesto en su reunión de febrero la aprobación de 12 medicamentos inéditos y la ampliación de las indicaciones terapéuticas de otros seis tratamientos ya disponibles.
En primer lugar, el CHMP ha planteado otorgar una autorización de comercialización condicional a “Ojemda” (tovorafenib) para tratar a pacientes desde los seis meses de edad con glioma pediátrico de bajo grado, un tipo de tumor cerebral benigno.
En la actualidad, las alternativas para esta patología se basan principalmente en cirugía y quimioterapia. Aunque la quimioterapia resulta útil en ciertos casos, su efecto suele ser limitado y conlleva efectos adversos significativos. En este contexto, “Ojemda” se presenta como una nueva opción oral de administración semanal dirigida a un espectro más amplio de pacientes con glioma pediátrico de bajo grado.
Además, el Comité ha emitido una opinión favorable para “Onerji” (levodopa/carbidopa), indicado en adultos con enfermedad de Parkinson avanzada, una dolencia neurodegenerativa progresiva que provoca temblores, rigidez muscular, lentitud de movimientos y dificultades para mantener el equilibrio.
También “Palsonify” (paltusotina) ha recibido una valoración positiva del CHMP para el abordaje de la acromegalia, un trastorno hormonal infrecuente que suele aparecer en la mediana edad y está originado por una producción excesiva de hormona del crecimiento en la glándula pituitaria.
Del mismo modo, el Comité ha respaldado “Rhapsido” (remibrutinib) para el tratamiento de la urticaria crónica espontánea, una erupción cutánea persistente con picor, así como la comercialización de “mCombriax” (vacuna de ARNm contra la gripe y la COVID-19), la primera vacuna combinada de ARN mensajero destinada a proteger a mayores de 50 años frente a la COVID-19 y la gripe estacional.
Por otra parte, “Xolremdi” (mavorixafor) ha obtenido una opinión positiva del CHMP en circunstancias excepcionales para tratar el síndrome WHIM, una enfermedad hereditaria extremadamente poco frecuente en la que el sistema inmunitario no funciona de forma adecuada, incrementando el riesgo de infecciones bacterianas y víricas.
Opinión positiva para un medicamento destinado a uso fuera de la UE
El CHMP ha emitido además un dictamen positivo sobre “Acoziborole Winthrop” (acoziborol), un tratamiento oral en dosis única contra la tripanosomiasis africana humana (enfermedad del sueño) causada por “Trypanosoma brucei gambiense”. Este fármaco simplifica el manejo de la tripanosomiasis africana humana gambiense tanto en su fase inicial como en la etapa secundaria.
“Acoziborole Winthrop” está concebido para emplearse fuera de la Unión Europea (UE) y ha sido evaluado en el marco del programa EU-M4all. Esta iniciativa busca facilitar el acceso de pacientes en países de ingresos bajos y medios a medicamentos esenciales para prevenir o tratar patologías de gran relevancia para la salud pública.
La “Trypanosoma brucei gambiensese” aparece en determinadas regiones de África y la Organización Mundial de la Salud (OMS) la clasifica como enfermedad tropical desatendida. Las campañas de control frente a la “Trypanosoma brucei gambiense” han permitido eliminar la transmisión en numerosos países. Actualmente se notifican menos de 1.000 casos anuales en África, aunque la enfermedad sigue siendo habitualmente mortal sin tratamiento y las terapias disponibles son complejas.
La “Trypanosoma brucei gambiense” se transmite mediante la picadura de moscas tsé-tsé infectadas con el parásito “Trypanosoma brucei gambiense”. En los primeros días tras la infección, los pacientes pueden manifestar fiebre, cefalea y erupciones cutáneas. Más adelante, la patología puede evolucionar a una fase neurológica grave, con alteraciones del sueño y cambios de comportamiento.
“Acoziborole Winthrop” está indicado en adultos y adolescentes a partir de 12 años que pesen al menos 40 kg para tratar la “Trypanosoma brucei gambiense” en primera y segunda etapa.
Dos dictámenes negativos y una retirada
El Comité ha recomendado denegar la autorización de comercialización de “Daybu” (trofinetida), desarrollado para el tratamiento del síndrome de Rett, una patología genética que cursa con discapacidad intelectual, pérdida del lenguaje y regresión de habilidades previamente adquiridas entre los 6 y los 18 meses de vida.
Asimismo, “Iloperidona Vanda Pharmaceuticals” (iloperidona) ha recibido una opinión negativa del CHMP para su uso en esquizofrenia y en el tratamiento agudo de episodios maníacos o mixtos asociados al trastorno bipolar.
De forma paralela, se ha retirado la solicitud de autorización de comercialización inicial de “Zumrad” (sasanlimab), un medicamento diseñado para el tratamiento del cáncer de vejiga.
Nuevas extensiones de indicación terapéutica
El CHMP ha propuesto ampliar las indicaciones de seis fármacos ya autorizados. Entre ellos figura “Dupixent” (dupilumab) para la urticaria crónica espontánea en niños de 2 a 11 años, convirtiéndose en el primer tratamiento biológico disponible para pacientes pediátricos menores de 12 años con esta enfermedad.
También se amplía la indicación de “Jorveza” (budesonida) como opción terapéutica para la esofagitis eosinofílica, una patología inflamatoria poco frecuente del esófago, en pacientes de entre 2 y 17 años.
Además, el Comité ha recomendado cuatro extensiones adicionales de indicación para medicamentos ya autorizados en la UE: “Keytruda”, “Olumiant”, “Scemblix” y “Stelara”.