España, líder europeo en ensayos clínicos

La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) autorizó, en 2024, 930 ensayos clínicos. Esta cifra convierte a España en líder europeo, superando a otros países como Francia o Alemania. Además, la AEMPS autorizó el año pasado 770 estudios multinacionales, lo que refuerza el liderazgo de nuestro país.

Amelia Martín Uranga, directora del Departamento de Investigación Traslacional de Farmaindustria, explica los motivos: “España se ha convertido en los últimos años en un referente mundial en ensayos clínicos gracias al compromiso de la industria farmacéutica, que financia el 83% de los estudios que se ponen en marcha en nuestro país y al exitoso modelo de colaboración público-privada. Este modelo, en el que venimos trabajando desde hace años con autoridades y reguladores, centros de investigación y hospitales, profesionales sanitarios y pacientes, es el que ha marcado la gran diferencia con respecto al resto de países de nuestro entorno y el que os ha colocado como un referente mundial en investigación clínica”.

Otro aspecto que considera fundamental es que España fue el primer país de la Unión Europea en adoptar el nuevo Reglamento europeo de ensayos clínicos (CTR), con el Real Decreto 1090/2015. “Ello ha supuesto la simplificación y armonización a nivel nacional de los procedimientos antes que en ningún otro Estado miembro; la reducción de los tiempos en la puesta en marcha de los estudios; un incremento de los ensayos en fases tempranas -que son los que requieren de un mayor nivel de complejidad- y un mayor compromiso con la investigación en enfermedades raras y en población pediátrica”, añade.

Como destaca Martín Uranga, estas cifras demuestran que España “parte en estos momentos con una ventaja competitiva frente a otros países para apuntalar su liderazgo en ensayos clínicos. Sin embargo, corremos el riesgo de quedarnos atrás si no implementamos mejoras que hagan más atractiva la inversión en investigación clínica en nuestro país”.

Como propuesta de mejora indica que podría fomentarse “la investigación clínica en atención primaria, la realización de ensayos en red de hospitales de una misma comunidad autónoma y trabajar para extender la red a centros hospitalarios de diferentes comunidades autónomas. Y, con ello, llegar a un mayor número de pacientes”.

Juan Estévez, jefe de la División de Ensayos Clínicos de la AEMPS señalan cuatro factores destacados que permiten el liderazgo español en ensayos clínicos. El primero es la infraestructura del sistema sanitario, con estructuras de apoyo a la investigación radicadas en los centros. En segundo término, la experiencia de los profesionales sanitarios, que genera un círculo virtuoso: a mayor experiencia, mayor capacidad de atracción de nuevas investigaciones por estar a la vanguardia. En tercer lugar, el compromiso de los pacientes y de la industria farmacéutica. Por último, una autoridad reguladora ágil y flexible.

Referente europeo

Respecto a este último punto, Estévez destaca que AEMPS «ha demostrado ser capaz de catalizar nuevos proyectos y ser referente evaluador en el entorno europeo. Uno de los aspectos clave a nivel regulatorio ha sido la publicación de diversas guías vivas, como el Documento de Instrucciones, la CTIS Guidance, o la reciente Guía de elementos descentralizados. Es decir, que se actualizan conforme van surgiendo necesidades que la legislación pura no cubre o no desarrolla». 

Otro aspecto que debe tenerse en cuenta es que la legislación, además, es relativamente joven. Por lo tanto, no se espera un cambio concreto en torno a las normas legales del ensayo clínico. «No obstante, como vivimos en una sociedad que evoluciona muy deprisa -especialmente en el mundo de la digitalización-, en caso de necesidad, esa posible revisión de la legislación debería abordarse cuando se detecte una necesidad concreta que tratar», apunta. 

Respecto a la seguridad en los ensayos clínicos, Estévez recalca que este «es el aspecto fundamental a valorar en el proceso de evaluación. Las hipótesis de los nuevos fármacos deben demostrarse y pueden ser erróneas, pero la seguridad y los derechos de los pacientes siempre deben tener máximas garantías». 

Las Contract Research Organization (CRO) son empresas clave en la gestión de ensayos clínicos. Lourdes Huarte Osácar es vicepresidenta senior de Regulatorio y Operaciones Clínicas de la CRO Pivotal.  Para potenciar la aceptación -y, por tanto, el reclutamiento de pacientes-, recomienda usar un lenguaje no técnico, con “una comunicación clara y fluida. Pero quizás el aspecto más importante a mejorar es la involucración del paciente en la planificación de la investigación clínica, desde sus primeras fases hasta la aprobación del fármaco experimental”.

“Indudablemente -prosigue- todos los ensayos clínicos dependen de la participación de los pacientes. Y, habitualmente, (y hasta hace muy poco tiempo) no se contaba con ellos ni en el diseño del estudio, ni en la información que se les facilitaba ni en muchos otros aspectos del mismo. Esto, junto con el uso de información muy técnica y difícil de comprender, podía provocar incertidumbre en los pacientes al tener que decidir participar o no en un ensayo clínico”.

Papel activo

Esta situación, como destaca, “está cambiando. Y cada vez más los participantes dejan de ser sujetos pasivos en la planificación de los estudios y se convierten en piezas importantes a la hora de diseñar los ensayos y la información que se proporciona durante la investigación. La experiencia ha demostrado que en los ensayos donde los pacientes son parte activa desde su diseño, la mejora de la metodología y de los resultados es notable a lo largo de todo el proceso. Los participantes de un ensayo clínico pueden estar involucrados desde el inicio y pueden ayudar a identificar parte de las preguntas que debe responder la investigación. Por ejemplo, a nivel de calidad de vida. O pueden opinar sobre ciertos criterios de inclusión y exclusión”.

Otra contribución clave del paciente que recalca Huarte es su involucración “en el calendario de visitas, pudiendo convertir algunas de ellas en visitas telefónicas o no presenciales en el hospital”.

También considera muy importante su implicación en el diseño de las hojas de información al paciente. El motivo es que hoy en día muchos comités de ética no aprueban los ensayos clínicos si las hojas de información al paciente presentadas no han sido previamente validadas por un comité de pacientes o un grupo de ellos.

“Los pacientes son clave y se convierten en aliados estratégicos en la difusión de los resultados y en la valoración de las áreas de mejora de la investigación clínica. En definitiva, cuando situamos a los pacientes en el centro de la investigación todos -pacientes, investigadores médicos, las empresas farmacéuticas y la sociedad en general- salimos beneficiados”, resume.

¿Y qué opinan los pacientes? David Trigos es el coordinador de la plataforma española de EUPATI, la Academia Europea de Pacientes sobre la Innovación Terapéutica. “Somos líderes en ensayos clínicos, el reto es que estos ensayos lleguen a la ciudadanía, al paciente que realmente lo necesite. Tenemos que reclutar mejor es una asignatura pendiente”, subraya.

Otro reto que considera fundamental es mantener a los pacientes dentro de los ensayos. “Hay que explicar muy bien el ensayo clínico, que el participante sepa qué va a pasar en cada momento. Y que el consentimiento informado y la hoja de información al paciente estén lo suficientemente bien redactados para que el público al que va dirigido las entienda perfectamente. Por otro lado, hay que crear un ecosistema atractivo para que se abran ensayos en ciudades más pequeñas que no sean Madrid o Barcelona”, recomienda.

Para finalizar, Trigos apuesta por impulsar la humanización para mantener la posición de liderazgo e impulsar la participación y mejorar la comunicación.