QUIÉN ES QUIÉN
A MANO ALZADA
Ari es uno de los nombres más importantes para la ciencia médica aplicada hoy en día en España. Ari es el diminutivo de Ariana Benedé, una heroína española del siglo XXI. Tristemente fallecida en 2016 a los 19 años de una leucemia, consiguió transmitir su energía positiva, su lucha y la de su familia para permitir que una de las mayores innovaciones en terapias avanzadas en la lucha contra el cáncer sea realidad en nuestro país.
Si no lo han hecho vean el documental “Ari, una historia de amor y de vida” que el Hospital Clinic de Barcelona ha producido. Tengan pañuelos a mano porque se conmoverán, principalmente por admiración.
Ari, el Clinic, sus grandes profesionales y nuevos hospitales españoles que se han sumado, además de la Organización Nacional de Trasplantes, ese diamante sanitario y orgullo de país, han servido de inspiración para el desarrollo en la legislación europea de una innovación española que está ya salvando vidas y promete salvar muchas más.
Legislación general farmacéutica
En los últimos meses, en el Parlamento Europeo estamos negociando la revisión de la legislación general farmacéutica, compuesta por una Directiva y un Reglamento.
La Directiva, de la que soy ponente socialista, suscita gran interés a la industria farmacéutica, ya que en ella se regulan los incentivos millonarios que los nuevos medicamentos reciben cuando entran al mercado europeo. Pero este no es, ni mucho menos, el único aspecto que se regula en estos textos, y tampoco es el único procedimiento ligado a fuertes intereses económicos.
En el Parlamento Europeo estamos negociando la revisión de la legislación general farmacéutica, compuesta por una Directiva y un Reglamento
Por esta razón, volvamos a Ari, me gustaría hacer una mención especial a un procedimiento de autorización de medicamentos que es poco conocido por la ciudadanía pero que respalda tratamientos esperanzadores para pacientes sin otras opciones terapéuticas disponibles: la exención hospitalaria.
La UE ha establecido vías de autorización de medicamentos que aseguran estándares tremendamente exigentes de eficacia, seguridad y calidad. Los medicamentos son autorizados a través de las agencias de medicamentos nacionales o a través de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), siendo ésta última la única vía posible para las terapias consideradas avanzadas (ATMP).
Flexibilidad en tratamientos
Sin embargo, existe cierta flexibilidad a la hora de poner a disposición de los pacientes tratamientos prometedores que aún no hayan sido autorizados por una de estas vías, pero cuyo balance beneficio-riesgo sea claramente positivo en una situación determinada.
Los tratamientos basados en células CAR-T desarrollados por los investigadores clínicos del Hospital Clinic de Barcelona son un claro ejemplo de esa vía que se denomina comúnmente “exención hospitalaria”.
Este tratamiento consiste en extraer células del sistema inmune de los pacientes que sufren ciertos tipos de cáncer hematológicos, que ya no responden a otros tratamientos y que no disponen de otras alternativas terapéuticas, modificarlos genéticamente para que reconozcan las células tumorales, y volverlas a inyectar en el mismo paciente para que encuentren y ataquen a esas células perjudiciales.
En muchos de estos casos las remisiones son auténticos milagros de la ciencia. Pacientes desahuciados que se curan completamente. Son tratamientos personalizados, desarrollados por nuestros profesionales sanitarios, que, llegado el momento y si existen datos suficientes y se considera que pueden ayudar a más pacientes en otros hospitales europeos, podrán llegar a una autorización centralizada habitual, es decir, a un tratamiento comercial ordinario.
España, referente internacional
El modelo de exención hospitalaria que tenemos en España es motivo de orgullo y ejemplo a nivel mundial, con 3 productos autorizados en la actualidad. Este modelo se basa en medidas estrictas de seguridad, eficacia y calidad. Los tratamientos se desarrollan bajo normativa GMP (buenas prácticas de laboratorio) y es necesario mostrar resultados de ensayos clínicos en primeras fases para poder solicitarla. Los precios son asequibles, ya que no se desarrollan con fines comerciales, y ayudan a mantener la sostenibilidad de los sistemas sanitarios.
El modelo de exención hospitalaria que tenemos en España es motivo de orgullo y ejemplo a nivel mundial
Pero es precisamente esto último lo que parece disgustar a algunas empresas farmacéuticas que desarrollan terapias avanzadas similares a las que existen actualmente en los hospitales bajo la autorización de “exención hospitalaria”. Aunque ésta vía existe, se debe aclarar que no está cerrada a la industria que en el futuro también puede obtener desarrollos importantes.
En Bruselas, los grupos de presión han actuado para convencer a otros/as eurodiputados/as de que esta vía debe limitarse lo máximo posible, por ejemplo, estableciendo un número máximo de pacientes que pueden usar un tratamiento o un tiempo limitado por el que estas terapias pueden estar disponibles. Incluso se han atrevido a sugerir que, en caso de que se comercialice un tratamiento “similar” para la misma indicación, ese producto efectivo y seguro debe descartarse.
En realidad, pretendían descartar terapias que funcionan y que son la última opción de tratamiento para pacientes gravemente enfermos, con la intención de establecer monopolios con otros tratamientos “similares”, que no iguales.
Hablamos de células del propio paciente, con una gran variabilidad que pueden modificar significativamente el grado de respuesta al tratamiento, y no de un fármaco común que puede estandarizarse de forma sencilla, pero con precios muchísimos más elevados en tratamientos ya de por sí muy costosos.
Negociaciones en la UE
Durante estos meses, médicos/as e investigadores/as de nuestro país, preocupados por las discusiones que están teniendo lugar en el Parlamento Europeo nos han contactado alertados. En colaboración con ellos y apoyado también por mi compañera del PSC Laura Ballarin, hemos peleado cada frase en las negociaciones y hemos añadido nuevas ideas al texto, para mejorar la propuesta de la Comisión.
En el acuerdo alcanzado que se votará esta misma semana aparecen provisiones que favorecen el asesoramiento regulatorio gratuito para los investigadores de centros públicos y sin ánimo de lucro
En el acuerdo alcanzado que se votará esta misma semana, no queda ninguna de las limitaciones que la responsable del informe, una eurodiputada danesa del Partido Popular Europeo había introducido en el texto, pero sí aparecen provisiones que favorecen el asesoramiento regulatorio gratuito para los investigadores de centros públicos y sin ánimo de lucro, y que potencian el intercambio de información entre distintos hospitales dentro de la UE.
Lo mínimo que merecen nuestros investigadores es un marco legal que facilite la admirable labor que realizan cada día para mejorar la situación de los pacientes. Quedan muchas etapas en la negociación, paso a paso intentaremos mantener lo conseguido en esta primera fase.
El apoyo incansable de Ari, ese espíritu de lucha vanguardista sigue mostrándonos el camino a seguir para que la ciencia biomédica española aplicada al cáncer pueda continuar demostrando que nuestros equipos sanitarios públicos están a la vanguardia de Europa.
SOBRE LA FIRMA Nicolás González Casares es diputado del Parlamento Europeo por el PSOE y miembro del Grupo de la Alianza Progresista de Socialistas y Demócratas (S&D).
