Pregunta: Comencem parlant de les esmenes que insisteixen a protegir els incentius a la innovació i a la viabilitat econòmica dels medicaments orfes. Creu que l'actual marc europeu garanteix suficientment aquest equilibri o que cal reforçar-lo?
Resposta: Responent de manera molt directa, crec que cal reforçar-lo, encara que els canvis que s'estan introduint recentment en aquesta reforma del paquet farmacèutic posen molt d'èmfasi tant en la innovació com en els incentius que facin que els objectius de l'interès públic estiguin molt presents, que millorem el desenvolupament dels tractaments per a aquestes necessitats mèdiques no cobertes i també el mercat. Es tracta, sobretot, d'incentivar la investigació i afavorir l'arribada més ràpida dels medicaments innovadors als Estats membres. En el cas dels medicaments per a malalties rares és més difícil que arribin al mercat i fer assajos clínics. Per això s'està pensant en beneficis que es puguin atorgar a les farmacèutiques que fan la investigació perquè, al final, aquestes malalties i aquestes necessitats no cobertes siguin atractives per a un sector que és tan necessari, a més per als pacients i les famílies que la pateixen.
P: Quines línies estan explorant des de la Unió Europea per assegurar un entorn regulatori previsible per donar aquesta confiança als laboratoris perquè inverteixin en el desenvolupament d'aquests fàrmacs?
R: Es preveu, sobretot, una protecció més àmplia. Hi ha un límit màxim de fins a onze anys, que en el cas dels medicaments orfes pot arribar a dotze, amb una protecció regulatòria combinada on els innovadors que aborden malalties rares, que no tinguin un tractament farmacològic actual i disponible, puguin beneficiar-se d'aquesta exclusivitat en el mercat. Aquí el problema que tenim, moltes vegades, és la competència que tenim, per exemple, amb els Estats Units o amb Àsia, mentre que Europa s'ha centrat més a protegir el pacient protegir i el valor afegit que la investigació europea pugui aportar abans que el benefici econòmic. I després cal tenir també en compte que tot i, doncs, la ferotge competència que ens volen fer, sobretot els Estats Units, amb aquest anunci de aranzels també al sector farmacèutic i tantes altres qüestions -com prioritzar la fabricació americana-, al final aquest mercat representa en el sector el 25% com a mínim de la seva producció, amb la qual cosa Europa continua sent necessària i atractiva. I que, per tant, nosaltres hem de continuar insistint en la Unió, en aquest valor afegit que posa el pacient al centre i no només el benefici.
P: Una de les principals queixes dels pacients de tot Europa són les diferències d'accés, què s'hauria de fer des de la UE per garantir un accés més equitatiu per fomentar l'equitat al continent?
R: També s'estan incorporant en la normativa europea determinades mesures que facin possible que aquest accés sigui molt més equitatiu en els territoris. Per exemple, quan parlem d'escassetat d'un medicament -i tant de bo arribi també als orfes- si un Estat membre demanda aquest medicament perquè no estigui disponible i la farmacèutica no li subministra, és veritat que el termini és molt ampli: són tres anys. Si això succeeix, pot perdre la seva exclusivitat en el mercat europeu, per la qual cosa caldria pensar-s'ho molt molt.
Però aquí sí que hem de senyalar, en nom de la veritat, que moltes vegades la barrera no és al marc europeu: moltes vegades el problema és al mercat intern, dins dels mateixos Estats membres. Els principals problemes sorgeixen de les normatives a l'hora de poder adquirir aquest medicament, de negociar amb les farmacèutiques o del preu a l'hora d'homologar dins de l'Estat membre aquest medicament. D'aquí les diferències de preu també d'un mateix medicament d'un Estat membre a un altre a causa de la capacitat econòmica dels sistemes nacionals en l'adquisició.
No formem part d'una unió federal d'estats, tenim competències pròpies. I la salut és una competència nacional, per la qual cosa cal respectar molt el marc normatiu intern. Ens enfrontem a 27 sistemes diferents que, d'altra banda, com en la immensa majoria dels estats membres parlem de sistemes nacionals de salut universals, seguim sent atractius per a la innovació i per a la investigació d'aquestes malalties rares o no cobertes. Perquè, en definitiva, no és el mateix operar en un mercat on no és obligatòria la prestació universal de la salut de l'assistència sanitària, a un mercat com l'europeu, de 455 milions de persones, on els Estats sí que han de prestar un servei universal. I això és el que fa que aquests incentius generals siguin atractius i tendim que no existeixi tanta inequitat d'uns estats a altres. També és fonamental homogeneïtzar i coordinar tota aquesta normativa i aquests procediments que estem articulant perquè, efectivament, el codi postal no sigui el que comandi a l'hora d'afrontar un problema de salut.
P: Quin impacte creu que tindran iniciatives com la Llei de Biotecnologia o la Llei de Medicaments Crítics en aquest ecosistema d'innovació i així aconseguir potenciar el desenvolupament de nous fàrmacs per a malalties rares a Europa?
R: Comença ara la Llei de Biotecnologia, és una de les normatives estrella en aquest mandat, perquè és precisament la que parla d'innovació, és la que ens ha de fer diferenciar-nos en aquest mercat global. Jo segueixo insistint a posar l'accent en què la diferència en la nostra legislació és el pacient, que aporti un valor als nostres sistemes, que aporti un valor als ciutadans. I aquesta llei el que pretén, sobretot, és fomentar la investigació de nous fàrmacs a través del genoma, de nous tractaments oncològics, que ens facin avançar a través també d'altres eines com la intel·ligència artificial.
En aquest sentit, també hi ha una directiva i un fons específic per invertir en salut i intel·ligència artificial i en l'Espai Europeu de Dades, que crec que és una revolució i que incidirà molt en aquest nou model de recerca i d'avenç que aportarà a la ciència a través de la biotecnologia. Serà un canvi substancial que crec que serà molt perceptible en molt poc temps.
La Llei de Medicaments Crítics respon a les conseqüències de la COVID. Ens vam adonar que la fortalesa dels nostres sistemes no era tal. O que no era tan gran com enteníem. A Europa hem perdut ser molt pioners en aquest sector i en aquesta estratègia, per la qual cosa cal impulsar mesures perquè els ciutadans no es quedin sense medicaments bàsics o crítics, com un antibiòtic o un medicament d'ús comú que no pot estar disponible al mercat.
Es tractaria de tenir una sèrie de reserves europees en les quals no arribem mai al desabastament. No ens oblidem de les mascaretes, per exemple, encara que aquests siguin dispositius i que ens ho van fer passar tan summament malament.
Es tracta que aquesta llista de medicaments crítics que s'actualitza habitualment, estigui disponible a Europa. I si un Estat membre la té i un altre no, que pugui reclamar-se-la perquè aquesta equitat escurci les diferències entre uns i altres.
P: Com poden ajudar la interoperabilitat de les dades i l'evidència en vida real a millorar l'avaluació i l'accés a tractaments en malalties rares?
R: Jo crec que serà un abans i un després. Si hi ha alguna cosa que revolucionarà la investigació de les malalties rares, precisament hi ha la clau en les dades. El motiu és que tenim molt pocs pacients. A més, sabem tots que es triga a diagnosticar una malaltia rara, sent molt optimistes quatre anys. I, sent més realistes, estaríem més propers als deu
Per tant, és una veritable revolució poder compartir experiències, poder tenir els centres de referència on poder examinar quins pacients estan tenint la mateixa patologia i quins són els tractaments que estan sent eficaços.
Dit això, també cal ser molt respectuós -i en això s'està treballant de manera molt intensa- en què al final les dades són dels ciutadans, del pacient. I, per tant, el consentiment ha de ser clau: podem utilitzar aquestes dades per a la investigació, podem utilitzar les dades per interoperar, com a Espanya amb la nostra targeta sanitària. Si ens movem o ens traslladem o anem de vacances a un altre estat membre hem de tenir la nostra història per poder rebre un tractament. I també ha d'estar disponible per a la ciència, sempre des del respecte i la consciència que la dada és del pacient.
Quant a la intel·ligència artificial, també suposarà una clara revolució: podrà gestionar i emmagatzemar totes aquestes dades necessàries i els símptomes que aporten també els pacients i els professionals que estan tractant aquests pacients amb malalties rares. i oferir solucions de manera molt més àgil. Però recalcant, de manera absolutament unànime i necessària que sempre hi hagi un professional de la salut al darrere per analitzar, diagnosticar, tractar i oferir una solució al pacient. Mai ho pot fer una màquina.
P: La reforma farmacèutica europea està plantejant canvis en els incentius als medicaments orfes. Com creu que ha d'evolucionar el marc del Reglament 141/2000 per continuar atraient innovació al continent?
R: És fonamental la coordinació i és fonamental el finançament. Perquè, com a mi m'agrada dir, sense finançament no hi ha implementació. Nosaltres podem elaborar un pla meravellós amb una sèrie de pautes per donar als Estats Membres -perquè insisteixo que la sanitat és una competència nacional-. Ara estem debatent que ens semblaria molt interessant que poguéssim tenir un reglament per a les malalties rares que pugui arribar al final a les persones que realment ho necessiten.
Per a això cal fer que a les empreses farmacèutiques els interessi aquesta investigació, obtenint incentius. Encara que sigui, per exemple, per a altres medicaments que a ells els siguin més rendibles, sempre i quan tinguin el compromís de seguir investigant aquest tipus de malalties rares o fent assajos clínics conjunts transfronterers. O que si hi ha una investigació fora que es vol implementar a Europa, hi hagi aquesta obligació que als 90 dies demanaràs l'autorització per començar a comercialitzar-la dins de la Unió Europea. Perquè el que no podem és invertir en investigació o en assajos clínics i que els aprofiti un tercer.
Per tant, sí als incentius, sí a finançar la investigació, sí a finançar el pla, però que el benefici sigui un benefici europeu. I no acabin després deslocalitzant-se les farmacèutiques a les quals nosaltres estem pagant el seu treball i després se'n vagin a vendre el producte, que amb tant d'esforç hem aconseguit posar al mercat, i se'n vagin a aprofitar altres mercats que no siguin els nostres. Quan parlo d'això em refereixo als nostres pacients, que han d'estar al centre i ser els beneficiaris d'aquests incentius que rep al final la indústria.
P: Acabem parlant de futur. Quines mesures creu que s'haurien de potenciar per consolidar la posició dels fàrmacs per a malalties rares en els propers anys?
R: Coordinació, absoluta coordinació. No podem fer un paquet farmacèutic tan ambiciós i tan ampli on hi ha Biotech, Medical Critical Act, on hi ha els dispositius mèdics, on estem treballant en els plans del càncer, el cardiovascular, ara en el pla de malalties rares… I que no hi hagi una coordinació. Sense aquesta coordinació necessària, que és la que nosaltres volem recollir en aquest pla en què estem ara immersos, estaríem més abocats al fracàs.
Per tant, hem de ser capaços de crear un instrument que harmonitzi tota aquesta legislació, aquests instruments que estem posant en marxa, perquè siguin eficaços i perquè hi hagi una permeabilitat en els sistemes públics de salut de la Unió Europea que facin que realment valgui la pena l'esforç.