La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado este miércoles su IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras.
En la mesa redonda sobre cómo mejorar el acceso y la financiación, César Hernández, director general de la Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia del Ministerio de Sanidad, ha subrayado la importancia de que el sistema sanitario esté orientado al paciente. “El Plan de Terapias Avanzadas busca ordenar este sistema y tenemos que tener un acuerdo entre todos para hacerlo. Y para decidir qué financiamos. Es acuciante discutir en Europa si queremos participar en este ámbito, no es tan fácil a causa de China. Debemos, además, transitar al objetivo de tener tratamientos para las 7000 enfermedades raras que hay, que supone 35 millones de pacientes en Europa. Este debate debe ampliar las miras fuera del ámbito sanitario, porque el debate de las enfermedades raras es sanitario y social”.
Lourdes Gil, jefe de Área de Tecnologías Farmacéuticas de la Subdirección General de Estrategia y Ecosistemas Industriales del Ministerio de Industria y Turismo, ha apostado por crear un ecosistema para las terapias avanzadas generando un puente entre la generación de conocimiento entre pymes, spin offs e investigadores. “Tenemos mecanismos financieros que pueden ayudar y hay que trabajar de manera alineada para que la política sanitaria ayude a impulsar que estos tratamientos lleguen lo más rápido posible a los pacientes”, ha indicado.
Respecto a los ajustes regulatorios precisos, Lluís Alcover, abogado especialista en derecho farmacéutico de Faus & Moliner Abogados, ha apostado por pagos por resultados ante la expectativa de pasar de miles de pacientes a millones. Además, ha considerado que debe reforzarse la confidencialidad, que está garantizada con el marco actual por la Ley de Garantías, pero que está sub iudice hasta que se pronuncie el Tribunal Supremo.
Abordaje particular
“Hablamos de patologías con pocos pacientes, por lo que el abordaje financiero es muy particular: hay que ser ágiles si son efectivas y el modelo de pago por resultados ha demostrado ser el mejor. No podemos perder tiempo en negociaciones, necesitamos un mecanismo industrializado, estándar, rápido, medible y que permita tomar decisiones si no se alcanza el resultado clínico esperado. Necesitamos un mecanismo ágil”, ha recalcado Gil.
Para Hernández “es un tema complejo, pero estoy de acuerdo que haya sandboxes, como en este caso. Sanidad no puede cargar con toda la responsabilidad, es compartida. No estoy en contra del pago por resultado, sí estoy en contra de él como mecanismo para un pago abultado”. Alcover, por su parte, ha recordado que el pago por resultado sigue vigente como herramienta a largo plazo y puede articularse en función de la legislación existente “aunque la fórmula tendrá que ser distinta y más simple en el futuro, por la cantidad de pacientes que se esperan”.
Gil ha insistido en la necesidad de medir resultados y beneficio clínico, confirmando los pagos. “No es la panacea, pero es el modelo que nos ha servido con pocos pacientes. Y, si se confirma un fracaso, revertir la decisión. Pero vamos a avanzar en evaluación”, ha apuntado. Para Hernández, los ítems deben ser medibles, no hay líneas rojas pero el sistema tiene que ser sostenible. Y ha anunciado que el Real Decreto de Tecnologías Sanitarias entrará en vigor en tres semanas.
Abordaje en las comunidades
La jornada ha concluido con una mesa sobre el abordaje regional de las terapias avanzadas. En ella han participado Laura Quintanilla, jefe de División de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid; Mónica Gayoso, farmacéutica especialista en área pediátrica y patología digestiva del área sanitaria de Vigo (Hospital Álvaro Cunqueiro); Isabel Motero Vázquez, directora general de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y Óscar Fernández Torre, director general de Planificación, Ordenación, Gestión del conocimiento y Salud Digital, Consejería de Salud del Gobierno de Cantabria.
Quintanilla ha detallado los planes de gestión que se ponen en marcha en Madrid desde que la EMA autoriza un fármaco, designando los criterios que deben cumplir los centros para administrar las terapias (si no están indicados por el ministerio de Sanidad), la ruta asistencial del paciente y su formulario normalizado de acceso, para los trabajadores del SERMAS. “Los plazos cada vez son menores, lo tenemos integrado como comunidad autónoma, con un gran incremento de solicitudes, unas 760 desde que empezó, con una gran carga de trabajo que está bien organizada, con el paciente y la equidad como prioridades”, ha descrito.
En Galicia, Gayoso, ha destacado la creación de las unidades funcionales en los tres hospitales universitarios de la región. La estrategia actual destaca la accesibilidad al tratamiento farmacológico, lo que ha permitido acelerar la agilidad. Y se han potenciado las alianzas y sinergias con numerosas instituciones.
Por su parte, Fernández Torre ha resumido la situación cántabra, destacando la participación ciudadana y la relevancia del proyecto ÚNICAS. “La estrategia se refiere a las estructuras ya existentes y organiza los circuitos de terapias avanzadas, las unidades asistenciales, salas blancas y ensayos clínicos", ha enumerado.
Mensaje de esperanza
“Estamos en la cuarta jornada de Aelmhu y, si se echa la vista atrás, se ha avanzado, estamos en todos los planes autonómicos de enfermedades raras. Hay que compartir conocimiento para las comunidades que van más retrasadas se incorporen. El mensaje es de esperanza, los tratamientos deben llegar a los pacientes”, ha apuntado Montero. Entre los retos, ha citado la escasez de terapias, la falta de equidad y que la sostenibilidad del sistema no sea una excusa para retrasar la innovación.
Fernández Torre ha añadido el tiempo como reto, lo que obliga a organización previa que favorezcan los cribados y la formación de los profesionales que permitan que los pacientes tengan acceso final a estos tratamientos. Para Gayoso, la seguridad es el principal reto, junto a la incertidumbre de la efectividad. El seguimiento –y su registro– son claves, en su opinión. Quintana ha coincidido en el seguimiento, así como la reducción de desplazamientos de los pacientes para mejorar su calidad de vida.
“Hay que compartir conocimiento y metodología para disminuir la incertidumbre en la toma de decisiones en acceso”, ha anunciado Motero, que ha destacado los cambios del sistema sanitario en los últimos 40 años. “Queremos escuchar lo que se ha mejorado en este tiempo, soy optimista. Hay una voluntad para buscar soluciones, porque este es un problema que nos afecta a todos”, ha concluido.