La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha celebrado este miércoles su IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras.
En el encuentro, expertos, investigadores, clínicos, asociaciones de pacientes, autoridades nacionales y de las comunidades autónomas han coincidido en la necesidad de abordar estos tratamientos de forma integral, yendo más allá del ámbito sanitario e implicando también a otras áreas como la científica, la industrial, la económica y la social.
En la inauguración, Beatriz Perales, presidenta de AELMHU, ha destacado que esta jornada, en su cuarta edición, se ha consolidado, recordando cómo las terapias avanzadas están marcando un punto de inflexión en muchas enfermedades y requieren de infraestructuras adecuadas. Por eso ha solicitado una hoja de ruta para implementar la innovación de manera sostenible y equitativa, incorporando mecanismos de financiación específicos que garanticen acceso equitativo, con un marco claro para la cooperación público-privada y avances en el pago por resultados para que estos fármacos lleguen a los pacientes.
Pedro Carrascal, director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), ha detallado los trabajos y materiales que el organismo ha realizado para dar a conocer el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA). Además, su organismo ha realizado incidencia institucional, con interlocución técnica con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la Red Española de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones del SNS (RedETS) y divulgación en espacios públicos.
Por otro lado, desde POP se han formado y capacitado a las asociaciones de pacientes y se ha apoyado la participación de los pacientes en IPTs y en el reclutamiento de pacientes para participar en encuestas PICO. Además, se ha realizado un seguimiento de los desarrollos europeos e internacionales. Por último, anunció que próximamente se publicará un informe con todas las conclusiones.
En cuanto al futuro, Carrascal ha insistido en incorporar el valor real para los pacientes en la HTA, haciéndola más comprensible y fortaleciendo la participación del paciente. “Estamos conectando España con Europa, preparando el terreno para avanzar, explorar programas piloto, colaboración e implementación futura”, ha concluido.
A continuación, se ha celebrado una conversación entre investigadores y clínicos, que han debatido en torno a las terapias avanzadas para enfermedades desde la investigación, los ensayos clínicos y valor terapéutico de los tratamientos. En ella han participado Cristina Avendaño, presidenta de la Federación de Asociaciones Científico-Médicas Españolas (FACME); Juan Antonio Bueren, director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT); José Luis Poveda, coordinador del grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y gerente del Hospital La Fe de Valencia y José Valenzuela, jefe de servicio de la División de Ensayos Clínicos de AEMPS.
Respecto a los principales progresos, Avendaño ha destacado que “las terapias avanzadas tienen complicación, pero el avance es importante. Y muchas de ellas son para enfermedades raras, donde quedan retos por superar en financiación y en organización”. Para Bueren, el avance ha sido “espectacular” en terapia génica en eficacia y seguridad. “El problema está en la implantación”, ha advertido.
Liderazgo español
Para Poveda, el sistema de salud se ha tensionado por aspectos tan distintos como la dificultad de los registros, la falta de cohesión o la necesidad de dar valor al dato “para medir y aprender” del coste. “El número de ensayos en terapias avanzadas en enfermedades raras ha crecido de manera muy positiva y ascendente en los últimos diez años: España es líder tanto en ensayos clínicos como en terapias avanzadas. Y en eso seguimos trabajando, en que siga siendo atractiva para la investigación, especialmente en fases tempranas. Por eso hemos implantado el procedimiento de aprobación acelerada”, ha recalcado Valenzuela.
En cuanto a las barreras, Bueren ha citado la financiación, por lo que ha explicado que se debe acudir a inversores “lo que es muy complicado” y ha expresado su deseo de que se potencie la filantropía. Por otro lado, ha indicado que la distancia entre investigadores y clínicos debe reducirse.
Valenzuela ha añadido la complejidad que tienen estos ensayos clínicos, mientras que Avendaño, desde el punto de vista clínico, ha apostado por utilizar el conocimiento existente cuando llegan los nuevos medicamentos. “No hay que establecer estructuras complejas, algo que sucede: hay que reforzar lo ya existente y evitar la complejidad, integrando la figura del clínico con la del de investigador”, ha opinado.
Respecto al papel de la Farmacia Hospitalaria, Poveda ha insistido en la transformación del modelo para que los avances lleguen a los pacientes, pasando de ser gestores logísticos a gestores del conocimiento. “Hay que mirar con un horizonte de veinte años para reconfigurar nuestro modelo para transformar el dato en conocimiento”, ha propuesto.
Más agilidad
Por último, respecto a las prioridades en el Plan de Terapias Avanzadas, Bueren ha reclamado más agilidad, más consideraciones respecto al coste de estas terapias frente a otras al estar dirigidas a pacientes pediátricos y ser curativas de por vida y el papel clave de la Academia en el futuro, sin entrar en competencia con la industria farmacéutica. Avendaño ha coincidido, recomendando una colaboración virtuosa entre ambas instituciones y reduciendo la burocracia, generando conocimiento.
“Hay muchos deberes pendientes: tenemos terapias génicas autorizadas en otros países que aquí no están. El sistema tiene que tener claro las reglas, qué financiar y qué límites hay”, ha subrayado Poveda, que ha coincidido en el papel clave de la Academia y en la necesidad de un mayor liderazgo del Sistema Nacional de Salud. Valenzuela, por su parte, ha clausurado la mesa redonda solicitando más recursos para la Agencia Española de Medicamentos.