L'Associació Espanyola de Laboratoris de Medicaments Orfes i Ultraorfes (AELMHU) ha celebrat avui dimecres la seva IV Jornada Nacional sobre Teràpies Avançades per a Malalties Rares.
En la trobada, experts, investigadors, clínics, associacions de pacients, autoritats nacionals i de les comunitats autònomes han coincidit en la necessitat d'abordar aquests tractaments de forma integral, anant més enllà de l'àmbit sanitari i implicant també altres àrees com la científica, la industrial, la econòmica i la social.
En la inauguració, Beatriz Perales, presidenta d'AELMHU, ha destacat que aquesta jornada, en la seva quarta edició, s'ha consolidat, recordant com les teràpies avançades estan marcant un punt d'inflexió en moltes malalties i requereixen d'infraestructures adequades. Per això ha sol·licitat un full de ruta per implementar la innovació de manera sostenible i equitativa, incorporant mecanismes de finançament específics que garanteixin accés equitatiu, amb un marc clar per a la cooperació públicoprivada i avenços en el pagament per resultats perquè aquests fàrmacs arribin als pacients.
Pedro Carrascal, director de la Plataforma d’Organitzacions de Pacients (POP), ha detallat els treballs i materials que l’organisme ha realitzat per donar a conèixer el Reglament Europeu d’Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA). A més, el seu organisme ha realitzat incidència institucional, amb interlocució tècnica amb l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i la Xarxa Espanyola d’Avaluació de Tecnologies Sanitàries i Prestacions del SNS (RedETS) i divulgació en espais públics.
Per altra banda, des de POP s'han format i capacitat les associacions de pacients i s'ha donat suport a la participació dels pacients en IPTs i en el reclutament de pacients per participar en enquestes PICO. A més, s'ha fet un seguiment dels desenvolupaments europeus i internacionals. Finalment, va anunciar quepròximament es publicarà un informe amb totes les conclusions.
Quant al futur, Carrascal ha insistit a incorporar el valor real per als pacients en la HTA, fent-la més comprensible i enfortint la participació del pacient. "Estem connectant Espanya amb Europa, preparant el terreny per avançar, explorar programes pilot, col·laboració i implementació futura", ha conclòs.
A continuació, s'ha celebrat una conversa entre investigadors i clínics, que han debatut al voltant de les teràpies avançades per a malalties des de la investigació, els assajos clínics i el valor terapèutic dels tractaments. Hi han participat Cristina Avendaño, presidenta de la Federació d'Associacions Científic-Mèdiques Espanyoles (FACME); Juan Antonio Bueren, director de la Unitat d'Innovació Biomèdica del Centre d'Investigacions Energètiques, Mediambientals i Tecnològiques (CIEMAT); José Luis Poveda, coordinador del grup de Teràpies Avançades de la Societat Espanyola de Farmàcia Hospitalària (SEFH) i gerent de l'Hospital La Fe de València i José Valenzuela, cap de servei de la Divisió d'Assajos Clínics d'AEMPS.
Respecte als principals progressos, Avendaño ha destacat que "les teràpies avançades tenen complicació, però l'avanç és important. I moltes d'elles són per a malalties rares, on queden reptes per superar en finançament i en organització". Per a Bueren, l'avanç ha estat "espectacular" en teràpia gènica en eficàcia i seguretat. "El problema està en la implantació", ha advertit.
Lideratge espanyol
Per a Poveda, el sistema de salut s'ha tensionat per aspectes tan diferents com la dificultat dels registres, la falta de cohesió o la necessitat de donar valor a la dada "per mesurar i aprendre" del cost. "El nombre d'assajos en teràpies avançades en malalties rares ha crescut de manera molt positiva i ascendent en els últims deu anys: Espanya és líder tant en assajos clínics com en teràpies avançades. I en això seguim treballant, en què segueixi sent atractiva per a la investigació, especialment en fases primerenques. Per això hem implantat el procediment d'aprovació accelerada", ha recalcat Valenzuela.
Quant a les barreres, Bueren ha citat el finançament, per la qual cosa ha explicat que s'ha d'acudir a inversors "cosa que és molt complicat" i ha expressat el seu desig que es potenciï la filantropia. D'altra banda, ha indicat que la distància entre investigadors i clínics s'ha de reduir.
Valenzuela ha afegit la complexitat que tenen aquests assajos clínics, mentre que Avendaño, des del punt de vista clínic, ha apostat per utilitzar el coneixement existent quan arriben els nous medicaments. "No cal establir estructures complexes, cosa que succeeix: cal reforçar el ja existent i evitar la complexitat, integrant la figura del clínic amb la de l'investigador", ha opinat.
Respecte al paper de la Farmàcia Hospitalària, Poveda ha insistit en la transformació del model perquè els avenços arribin als pacients, passant de ser gestors logístics a gestors del coneixement. "Cal mirar amb un horitzó de vint anys per reconfigurar el nostre model per transformar la dada en coneixement", ha proposat.
Més agilitat
Per últim, respecte a les prioritats en el Pla de Teràpies Avançades, Bueren ha reclamat més agilitat, més consideracions respecte al cost d'aquestes teràpies enfront d'altres en estar dirigides a pacients pediàtrics i ser curatives per a tota la vida i el paper clau de l'Acadèmia en el futur, sense entrar en competència amb la indústria farmacèutica. Avendaño ha coincidit, recomanant una col·laboració virtuosa entre ambdues institucions i reduint la burocràcia, generant coneixement.
"Hi ha molts deures pendents: tenim teràpies gèniques autoritzades en altres països que aquí no hi són. El sistema ha de tenir clares les regles, què finançar i quins límits hi ha", ha subratllat Poveda, que ha coincidit en el paper clau de l'Acadèmia i en la necessitat d'un major lideratge del Sistema Nacional de Salut. Valenzuela, per la seva banda, ha clausurat la taula rodona sol·licitant més recursos per a l'Agència Espanyola de Medicaments.