La Asociación de personas afectadas por Neuropatía óptica hereditaria de Leber (ASANOL) ha comunicado que los pacientes con esta enfermedad rara disponen de la opción de acceder a la terapia génica 'Lumevoq' (lenadogene nolparvovec) en Francia mediante un programa de uso compasivo actualmente disponible.
De acuerdo con ASANOL, este mecanismo excepcional abre una vía de acceso a tratamiento génico para personas portadoras de la mutación mitocondrial m.11778G>A en el gen ND4, siempre que dispongan de un diagnóstico genético confirmado por los especialistas.
La información difundida sobre el programa francés detalla que el acceso se dirige principalmente a pacientes cuya pérdida de visión en el primer ojo se haya iniciado en un periodo superior a 6 meses e inferior a 2 años antes de recibir el tratamiento.
Desde ASANOL se recalca que este circuito no supone una autorización automática ni está integrado en el ensayo clínico 'Revise'. Se trata de una vía nominativa e individualizada que exige una evaluación estricta, primero por parte de médicos especialistas en España y, posteriormente, la aprobación de las autoridades sanitarias francesas competentes.
La asociación precisa que el programa de acceso compasivo francés para 'Lumevoq' figura como activo/en curso en la página oficial de la Agencia Nacional para la Seguridad de Medicamentos y Productos Sanitarios de Francia (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, ANSM), sin que conste por ahora una fecha oficial de cierre.
“La disponibilidad puede cambiar si ANSM modifica la autorización, si cambia el estado regulatorio del medicamento, si cambia la disponibilidad del producto o si se actualizan las condiciones del programa”, apunta ASANOL.
En relación con la edad de los candidatos, la documentación técnica del programa indica que la eficacia y la seguridad no están establecidas en menores de 15 años y que el uso del tratamiento no está justificado en menores de 6 años. Con todo, la entidad recuerda que cada caso debe analizarse de manera individual por el oftalmólogo de referencia del paciente y por el equipo médico del Hôpital national des Quinze-Vingts en Francia.
En este marco, ASANOL ha preparado una guía detallada, con instrucciones paso a paso, para iniciar la tramitación de la solicitud. La asociación anima a las personas con esta mutación concreta que cumplan los criterios clínicos descritos a contactar con la entidad para recibir información personalizada y orientación sobre el procedimiento.
La neuropatía óptica hereditaria de Leber es una patología mitocondrial poco frecuente que provoca una pérdida rápida y progresiva de la visión central en ambos ojos, afectando sobre todo a varones jóvenes de entre 15 y 35 años. Se transmite por vía materna a través de mutaciones en el ADN mitocondrial, lo que altera la función de las mitocondrias en las células ganglionares de la retina y conduce a su degeneración. Aunque aún no existe una cura, se investigan terapias experimentales que buscan frenar o ralentizar su progresión.