La Fondazione Atrofia Muscolare Spinale (FundAME) ha lanciato la campagna "Soñar en Grande", un’iniziativa con cui aspira a raccogliere 600.000 euro e realizzare in Spagna uno studio di elettrostimolazione epidurale in persone con atrofia muscolare spinale, una tecnica che ha già mostrato "risultati promettenti" negli Stati Uniti.
L’entità vuole raccogliere i fondi necessari per riprodurre nel nostro Paese uno studio sviluppato presso l’Università di Pittsburgh, in cui ha partecipato la studentessa, paziente e membro di FundAME, Carmen López. Secondo quanto ha segnalato l’organizzazione, grazie alla sua partecipazione a questa ricerca ora è "più indipendente".
"Partecipare allo studio di elettrostimolazione a Pittsburgh ha significato per me trasformare il desiderio di recuperare la forza e la mobilità perdute in una reale opportunità piena di speranza", ha espresso López, che è stata trattata con elettrostimolazione epidurale, una tecnica che impiega elettrodi situati accanto al midollo spinale per generare impulsi elettrici.
Lo scopo di questo approccio nell’atrofia muscolare spinale è favorire l’attivazione dei motoneuroni che continuano a essere vivi, ma che lavorano al di sotto del loro rendimento ottimale. Sebbene questi dispositivi siano già utilizzati nella pratica clinica per altre indicazioni, come il trattamento del dolore cronico, il loro uso in questa malattia resta sperimentale.
Risultati dello studio negli Stati Uniti
Il lavoro sviluppato nel centro accademico statunitense, pubblicato nella rivista scientifica 'Nature Medicine', ha analizzato l’impianto di elettrodi lombari in tre adulti con atrofia muscolare spinale per quattro settimane. Secondo quanto ha dettagliato FundAME, si è osservato un incremento della forza muscolare fino al 180% in determinate misurazioni, un miglioramento della qualità del cammino e una maggiore resistenza nel camminare, con benefici che si sono mantenuti anche con la stimolazione disattivata e senza effetti avversi associati alla procedura.
Successivamente, e già con la partecipazione di López, è stato condotto un nuovo studio con stimolazione cervicale per valutare l’evoluzione della funzione di braccia e mani. Tuttavia, gli specialisti avvertono che non è ancora possibile determinare con precisione la portata dell’effetto, la durata dei benefici né quali profili di pazienti potrebbero trarre maggior vantaggio da questa terapia.
Studio in Spagna e creazione di un centro di riferimento
Di fronte a questo scenario, FundAME difende la necessità di promuovere una ricerca propria in Spagna. A tal fine, conta sulla collaborazione del Rehab Neural Engineering Labs di Pittsburgh e prevede di sviluppare il progetto nell'Hospital Universitario y Politécnico La Fe di Valencia, sotto il coordinamento del neurologo Juan Vázquez come ricercatore principale.
La sperimentazione includerebbe sei adulti con atrofia muscolare spinale con una limitazione importante della mobilità negli arti superiori. L'obiettivo principale è "confermare la sicurezza della procedura, ed esplorarne l'effetto sulla forza, la fatica e le contratture e retrazioni articolari", ha segnalato l'organizzazione, che sottolinea inoltre che "il progetto prevede, inoltre, di creare in Spagna un centro con esperienza in questa tecnica".
"Anni fa, sognavamo trattamenti che salvassero la vita dei nostri figli, e quel sogno è diventato realtà", ha ricordato la direttrice generale di FundAME e madre di due adolescenti con questa patologia, Mencía de Lemus. Secondo quanto ha concluso, il nuovo obiettivo è "che le persone con atrofia muscolare spinale guadagnino più autonomia, più forza e resistenza".