El nuevo marco español de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS) ha sido aprobado recientemente mediante el Real Decreto 415/2026. ¿Qué impacto tendrá en las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos?
Entre los posibles beneficios destaca la mayor participación de los pacientes y las asociaciones ya que el Real Decreto menciona expresamente la necesidad de incorporar la participación de las organizaciones de pacientes, incluyendo aquellas relacionadas con enfermedades raras. Este aspecto supone un reconocimiento formal de que la experiencia del paciente debe formar parte de la evaluación.
Además, se apuesta por evaluaciones más estructuradas y transparentes con la creación de una Oficina específica para la evaluación de medicamentos dentro del sistema ETS. Este organismo aportará procedimientos más homogéneos y previsibles que serán muy útiles para los desarrolladores de medicamentos huérfanos, ya que la claridad metodológica suele facilitar la planificación del acceso al mercado.
Otro punto a favor es la alineación con el sistema europeo, pues España se integra de manera plena en el nuevo marco europeo de ETS derivado del Reglamento europeo. Este avance puede evitar duplicidades y aprovechar las evaluaciones clínicas conjuntas realizadas a nivel europeo, algo especialmente relevante en enfermedades raras, donde el número de pacientes y la evidencia disponible son limitados.
También es destacable la posibilidad de gestionar la incertidumbre mediante evidencia adicional, ya que el Real Decreto prevé que, cuando existan estas incertidumbres, puedan proponerse registros, estudios de monitorización o generación adicional de evidencia. Este aspecto es especialmente importante para medicamentos huérfanos, donde rara vez se dispone de grandes ensayos clínicos al momento de la autorización.
Más evaluación económica
Por otro lado, debe tenerse en cuenta que las evaluaciones económicas ganan peso. Así, además de los aspectos clínicos, se incorporan cinco dominios no clínicos: evaluación económica, aspectos éticos, organizativos, sociales y jurídicos. Debe tenerse en cuenta que los medicamentos huérfanos suelen presentar costes elevados y evidencias limitadas, por lo que podrían enfrentarse a un escrutinio económico más exigente.
Otra preocupación recurrente de la comunidad de enfermedades raras es que los criterios tradicionales de coste-efectividad no captan adecuadamente el valor social, la gravedad de la enfermedad, la ausencia de alternativas terapéuticas o el impacto familiar. El resultado dependerá de cómo se desarrollen las metodologías específicas que aún deben concretarse.
También debe tenerse en cuanta es que, aunque el Real Decreto deja claro que la ETS informa la decisión, no la sustituye. Así, aunque una evaluación sea favorable, la decisión final de precio y financiación seguirá dependiendo de los órganos competentes.
Se especula además sobre un posible incremento de requisitos de evidencia. Así, aunque existen mecanismos para gestionar incertidumbres, los desarrolladores de fármacos podrían verse obligados a aportar más datos en vida real, registros o seguimiento post-comercialización para justificar la financiación continuada. Estos requisitos podrían retrasar o condicionar el acceso en algunos casos.
Oportunidad de mejora
Pero el balance, según diferentes fuentes consultadas por Demócrata es que el Real Decreto abre una oportunidad para mejorar la evaluación de los tratamientos para enfermedades raras gracias a una mayor participación de pacientes, una mejor coordinación europea y mecanismos para gestionar la incertidumbre. Sin embargo, también introduce una evaluación más amplia y exigente que podría aumentar la presión sobre los medicamentos huérfanos de alto coste.
Refuerzo de la ciencia
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad, ha destacado avances en el Real Decreto, como una mayor transparencia, la participación de pacientes y la fijación de plazos de evaluación. Ha defendido además que la evaluación debe proporcionar la mejor evidencia científica disponible para orientar las decisiones, pero sin sustituirlas.
Por estos motivos insiste en que las evaluaciones serán obligatorias, aunque no vinculantes, ya que la financiación también depende de factores estratégicos, económicos y sociales. Desde su punto de vista, la norma refuerza una política sanitaria guiada por la ciencia y alineada con los avances europeos.
Los economistas de la salud Jaume Puig-Junoy y Juan Oliva recuerdan que, pese a que España es uno de los mayores mercados farmacéuticos de Europa y del mundo, carece de un sistema público de evaluación de medicamentos comparable al de países como Reino Unido, Alemania o Francia. “Aunque la normativa contempla evaluar la eficiencia para fijar precios y financiación, estos procedimientos no están claramente desarrollados”, señalan.
En su opinión, el nuevo Real Decreto, “impulsado por la normativa europea, introduce mejoras en evaluación clínica, transparencia y gobernanza”. Sin embargo, opinan que son necesarias más reformas como garantizar independencia técnica, unificar metodologías con Europa, aumentar recursos y realizar reevaluaciones periódicas. “De lo contrario, persistirán costes de oportunidad que perjudican la salud pública”, advierten.
Para Daniel Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), el modelo que plantea el Real Decreto “es hacia el que hay que ir, separando cada vez más autorización de evaluación y de decisión. Y que cada uno de los procesos sean públicos, transparentes y que sepamos en qué fase nos encontramos. Ahora, la parte de evaluación será mucho más clara, con órganos marcados. Y hasta ahora no lo era. La duda es cómo se va a concretar, pero es mejor arrancar aunque sea con dudas, aprendiendo del proceso, separando medicamento de tecnología sanitaria”.