La ministra de Sanidad, Mónica García, ha remarcado que el “mayor reto” político en el campo de las enfermedades raras pasa por convertir los compromisos y las estrategias existentes en diagnósticos más precoces, un acceso efectivo a los tratamientos más avanzados y una atención integral durante toda la vida de las personas afectadas.
Estas declaraciones las ha realizado durante su intervención en la European Health Summit's Rare Diseases Edition, un encuentro celebrado este martes en la Oficina del Parlamento Europeo en Madrid que ha reunido a responsables políticos, portavoces de asociaciones de pacientes y especialistas en salud de distintos países europeos. El objetivo ha sido analizar las desigualdades territoriales en la atención a las enfermedades raras y debatir sobre el rumbo de las políticas europeas en este ámbito.
El foro, impulsado por European Business Summits (EBS), ha contado con la participación de Mónica García y del ministro de Salud de Italia, Orazio Schillaci. Este último ha reiterado su firme compromiso con las enfermedades raras y con los pacientes, y ha defendido la necesidad de poner en marcha un plan de acción europeo coordinado sobre enfermedades raras.
Ambos ministros han coincidido en que la investigación en enfermedades raras solo puede avanzar con una cooperación internacional sólida, dado que cada patología afecta a un número muy reducido de personas. Por ello, han subrayado que resulta imprescindible que los países compartan conocimientos, recursos y experiencia.
En el plano nacional, el Ministerio de Sanidad presentará oficialmente el próximo miércoles la nueva Estrategia en Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud, que marcará las líneas de actuación para los próximos años.
Equidad en el acceso a la innovación
Durante la jornada se ha puesto de manifiesto la distancia que aún existe entre el desarrollo de nuevas soluciones médicas y la llegada real de estas innovaciones a los pacientes. Así lo han expresado los representantes de las organizaciones de pacientes, que han recalcado que la equidad en el acceso debe integrarse en la propia definición de innovación.
La presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos (AELMHU), Beatriz Perales, ha señalado que España autorizó 216 ensayos clínicos sobre enfermedades raras en 2025, aproximadamente un 22 por ciento del total nacional. No obstante, ha alertado sobre las dificultades existentes para que estas innovaciones se incorporen de forma efectiva al sistema sanitario público.
Las asociaciones de pacientes han insistido además en la importancia de que las personas con enfermedades raras participen activamente en todas las etapas del proceso de innovación: desde la definición de las prioridades de investigación hasta el diseño de los ensayos clínicos y la valoración de los resultados obtenidos.
A continuación, el debate se ha centrado en el complejo equilibrio entre impulsar la innovación y, al mismo tiempo, preservar la sostenibilidad financiera de los sistemas de salud a largo plazo.
Planes de acción europeo y global
Los ponentes han analizado cómo un futuro Plan de Acción de la Unión Europea y el próximo Plan de Acción Global pueden suponer una oportunidad decisiva para articular un marco más coherente que conecte diagnóstico, investigación, innovación, acceso a terapias, atención sanitaria y plena inclusión social de las personas con enfermedades raras.
Igualmente, han resaltado la relevancia de las Redes Europeas de Referencia (ERN, por sus siglas en inglés) y han pedido que se refuerce su financiación y se integren de forma estructural en los sistemas sanitarios nacionales.
El diálogo sobre políticas sanitarias continuará los días 8 y 9 de diciembre en Bruselas (Bélgica), sede de la séptima edición del European Health Summit, que se celebrará bajo el lema “La salud es lo que cuenta: mejores opciones para los europeos”.