La ministra de Sanitat, Mónica García, ha remarcat que el "major repte" polític en l’àmbit de les malalties rares passa per convertir els compromisos i les estratègies existents en diagnòstics més precoços, un accés efectiu als tractaments més avançats i una atenció integral al llarg de tota la vida de les persones afectades.
Aquestes declaracions les ha fet durant la seva intervenció a l’European Health Summit's Rare Diseases Edition, una trobada que s’ha celebrat aquest dimarts a l’Oficina del Parlament Europeu a Madrid i que ha aplegat responsables polítics, portaveus d’associacions de pacients i especialistes en salut de diferents països europeus. L’objectiu ha estat analitzar les desigualtats territorials en l’atenció a les malalties rares i debatre sobre el rumb de les polítiques europees en aquest àmbit.
El fòrum, impulsat per European Business Summits (EBS), ha comptat amb la participació de Mónica García i del ministre de Salut d’Itàlia, Orazio Schillaci. Aquest últim ha reiterat el seu ferm compromís amb les malalties rares i amb els pacients, i ha defensat la necessitat d’engegar un pla d’acció europeu coordinat sobre malalties rares.
Tots dos ministres han coincidit que la recerca en malalties rares només pot avançar amb una cooperació internacional sòlida, atès que cada patologia afecta un nombre molt reduït de persones. Per això, han subratllat que resulta imprescindible que els països comparteixin coneixements, recursos i experiència.
En l’àmbit nacional, el Ministeri de Sanitat presentarà oficialment el proper dimecres la nova Estratègia en Malalties Rares del Sistema Nacional de Salut, que marcarà les línies d’actuació per als propers anys.
Equitat en l’accés a la innovació
Durant la jornada s’ha posat de manifest la distància que encara existeix entre el desenvolupament de noves solucions mèdiques i l’arribada real d’aquestes innovacions als pacients. Així ho han expressat els representants de les organitzacions de pacients, que han recalcati que l’equitat en l’accés ha d’integrar-se en la pròpia definició d’innovació.
La presidenta de l’Associació Espanyola de Laboratoris de Medicaments Orfes i Ultra Orfes (AELMHU), Beatriz Perales, ha assenyalat que Espanya va autoritzar 216 assaigs clínics sobre malalties rares el 2025, aproximadament un 22 per cent del total nacional. No obstant això, ha alertat sobre les dificultats existents perquè aquestes innovacions s’incorporin de manera efectiva al sistema sanitari públic.
Les associacions de pacients han insistit també en la importància que les persones amb malalties rares participin activament en totes les etapes del procés d’innovació: des de la definició de les prioritats de recerca fins al disseny dels assaigs clínics i la valoració dels resultats obtinguts.
A continuació, el debat s’ha centrat en l’equilibri complex entre impulsar la innovació i, al mateix temps, preservar la sostenibilitat financera dels sistemes de salut a llarg termini.
Plans d’acció europeu i global
Els ponents han analitzat com un futur Pla d’Acció de la Unió Europea i el proper Pla d’Acció Global poden suposar una oportunitat decisiva per articular un marc més coherent que connecti diagnòstic, recerca, innovació, accés a teràpies, atenció sanitària i plena inclusió social de les persones amb malalties rares.
Igualment, han ressaltat la rellevància de les Xarxes Europees de Referència (ERN, per les seves sigles en anglès) i han demanat que se n’enforteixi el finançament i s’integrin de manera estructural en els sistemes sanitaris nacionals.
El diàleg sobre polítiques sanitàries continuarà els dies 8 i 9 de desembre a Brussel·les (Bèlgica), seu de la setena edició del European Health Summit, que se celebrarà sota el lema «La salut és el que compta: millors opcions per als europeus».